2018 年 10 月 22 日，再鼎医药宣布， 尼拉帕利（Niraparib）在香港获批，用于卵巢癌治疗，适用于含铂化疗后出现缓解的患者，作为防止病情恶化的维持治疗。

　　这是香港获批的一个不需要进行 BRCA 或其他生物标志物检测，用于复发性卵巢癌维持治疗的 PARP 抑制剂，该产品有望于 2018 年第四季度在香港正式上市。

　　要科普 PARP 抑制剂，还得先请出好莱坞影星安吉丽娜·茱莉。她因为携带一个 BRCA 基因突变，此生之中有高达 80% 的可能性会得乳腺癌。这可不是杞人忧天，她的家族里就有乳腺癌的病史！经过认真考虑，安吉丽娜决定进行双侧乳房切除手术，来预防乳腺癌。

　　当然，安吉丽娜也不傻，她知道这手术不会影响她的事业线。 虽然叫乳房切除，但主要切除的是乳腺，保留了乳头、乳晕、皮肤、胸壁肌肉，以便在术后进行乳房再造。总之，这里的看点就是 BRCA，如果这基因发生突变，就很糟糕！

　　BRCA 基因突变致癌的风险，跟 BRCA 的功能有关。正常的 BRCA 编码出来的蛋白，干的是基因修复的功能，如果细胞内基因发生了错误，BRCA 蛋白就会出手进行修复，避免因为细胞内累积太多的基因错误而癌变。而对于基因突变后产生的蛋白来说，基因修复的功能减弱了，细胞癌变的风险自然增大。但是，上天关上一道门，也会给你打开一扇窗！因为有 BRCA 突变，这些患者反而获得了更好的治疗机会。

　　从名字上看出来，PARP 抑制剂是靶向 PARP 的药物，而 PAPR 的全名是聚 ADP-核糖聚合酶。其实它叫什么不重要，没有多少人能记住这个名字，但是大家需要知道它是干什么的：PARP 正常的功能也是基因修复，就像是一个修理工。如果是为吃瓜群众修理一下坏掉的手机，那是正能量，但是这个 PARP 也会给癌细胞进行修理，这就不厚道了。所以， PARP 抑制剂就是想让癌细胞的修理工干不了活，让癌细胞死光光。

　　不巧的是，这个 PARP 就是个劳模，想要让他不好好工作还真不太容易，虽然 PARP 抑制剂会打击一下它的工作效率，但癌细胞还是不容易死。怎么办呢？研究发现，当癌细胞有 BRCA 突变，也就是其他修理工罢工的时候，PARP 抑制剂的抗癌效果比没有 BRCA 突变的时候更好 。

　　因为这个原因，最开始 PARP 抑制药物用来治疗晚期卵巢癌的时候，患者在常规化疗后病情发生恶化，都需要先做基因检查，只有携带 BRCA 突变的人，才能用 PARP 抑制剂。

　　尼拉帕利不是第一个 PARP 抑制剂药物，但却是一个不管有没有 BRCA 突变都能用的药，适用于已经接受过常规化疗并出现缓解的患者，属于维持治疗 。

　　证明尼拉帕利治疗效果的，是一个 III 期临床试验 ENGOT-OV16/NOVA。这是一项双盲、安慰剂对照研究，共入组 553 位高级别浆液性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，这些患者都是对含铂化疗敏感的，也就是在含铂化疗后完全或部分缓解，且缓解时间超过 6 个月。等这些患者病情复发后，又再进行新一轮含铂化疗，随后进行尼拉帕利二线维持治疗，或者分入对照组作为参照。这个研究发现，不管患者是否有与生俱来的 BRCA 突变，尼拉帕利治疗都能显著延长无进展生存（PFS）。

　　当然，有没有 BRCA 突变，治疗效果是不一样的，带 BRCA 突变的患者，经过尼拉帕利治疗后，中位数无进展生存期从 5.5 个月提高到了 21.0 个月，疾病进展或死亡风险降低了 73%；而没有突变的患者，中位数无进展生存期也能从 3.9 个月提高到了 9.3 个月，疾病进展或死亡风险可以降低 55% 。

　　总体上来说，无论患者中有无 BRCA 突变，只要患者对化疗敏感，在化疗后病情缓解，就可以使用尼拉帕利来作为维持治疗，预防病情复发。需要补充说明一下，铂类化疗是卵巢癌的常规治疗，对卵巢癌患者的治疗效果都不错，只是容易复发。然而，只有大约 25% 的患者有 BRCA 突变，如果只是带突变的患者才有效果，那大部分患者都用不了这个药，那将是一件很遗憾的事。

　　尼拉帕利还有一个优点：每天只需口服一次，而其他 PARP 抑制剂都需要多次服药。尼拉帕利虽然不是第一款 PARP 抑制剂，但它在批准用于维持治疗后，很快就成为美国卵巢癌患者中的热销药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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