急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)起源于骨髓内恶性造血前体细胞的克隆性扩增，是一组高度异质性侵袭性血细胞的癌症。急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病，也是成人中第二常见的白血病。

　　白细胞异常增殖，会影响到白细胞的正常防御作用，患者抗感染的能力则会下降，一旦有细菌入侵，患者就极容易感染。因此经常会出现高频率的感染和发热且常常伴有高热不退等症状；血小板负责身体的正常凝血，当血小板减少时，凝血功能下降，患者就很容易出现牙龈出血，身体散在出血点、莫名其妙出现瘀斑等情况。红细胞生成减少，氧气运输能力减弱，便会出现贫血，进而出现头晕、缺氧、乏力等症状；不管是哪种症状的影响，如果不及时去医院进行治疗，患者的病情都容易发展迅速，造成生命威胁。

　　美国每年约有2万例新发病例，中国预计每年新发病例超过四万例，患者发病中位年龄超过60岁。这种疾病的发病也与环境因素有关，比如长期接触化学品、辐射、烟草、化疗和逆转录病毒。

　　有些患者在进展为AML之前，会有克隆性造血发生，主要是表现为骨髓增生异常综合征、骨髓增生性肿瘤、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、再生障碍性贫血，或预后不明的克隆性造血 （CHIP)

　　目前，国内外对于相对年轻的成年人患者，通过强烈化疗、大剂量化疗的巩固，再结合造血干细胞的移植等各种方式进行综合治疗，及时接受正规治疗的患者，可以取得比较好的疗效。但急性髓系白血病（AML）通常进展迅速，很多患者最终可能会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）。

　　在急性髓系白血病（AML）患者中，大约有6%-10%会检查出IDH1突变，而且更容易存在于年龄偏大的急性髓系白血病（AML）患者中，在预后中等风险核型患者中IDH1基因突变与患者的临床特点、疗效都有一定的相关性，提示是预后不良的分子学标志。

　　当IDH1基因出现突变后，突变的IDH1酶会导致D-2-羟基戊二酸(D-2-HG)水平上调，就会开始去干坏事，阻断正常的造血干细胞分化，导致患者患上急性髓系白血病，这也是AML的发生和发展的机制之一。

　　因此，通过阻断IDH1突变体酶的活性，就可以有效抑制2-HG产生，从而促进AML细胞的正常分化，从而发挥抗肿瘤效应，促进患者的康复。这也正是IDH1抑制剂艾伏尼布治疗AML的重要作用机制。

　　有报道指出：“对于IDH1突变的复发/难治性（R/R）AML患者，艾伏尼布（拓舒沃）已在中国批准上市，被国内外指南推荐作为首选方案。

　　艾伏尼布不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂，艾伏尼布不良反应明显减少，且可避免骨髓抑制。针对不同类型的AML患者，已开展了多个重要临床研究。

　　艾伏尼布（拓舒沃）单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。

　　另外一项艾伏尼布单药用于IDH1突变的R/R AML患者的中国桥接研究中，CR/CRh率达36.7%，预估12个月时持续CR+CRh比例达90.9%。总体上，艾伏尼布（拓舒沃）有望满足mIDH1型R/R AML中国患者未被满足的医疗需求。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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