甲状腺髓样癌开始于一种称为C细胞的甲状腺细胞，它负责产生降钙素。甲状腺髓样癌并不常见，约占甲状腺癌的1.7%，在美国每年大约有2000人确诊甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌发病主要原因是RET原癌基因突变，约95%遗传性MTC和70%散发性MTC是由位于10q11.2原癌基因RET突变所致，而卡博替尼的靶点就包含了RET。

　　一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名确诊转移性MTC的患者以2:1的比例随机分配至卡博替尼组（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰剂组（N=111）。330名随机患者中，67%为男性，中位年龄55岁，23%为65岁以上患者，89%为白人，54%为基线ECOG评分为0，92%进行过甲状腺切除术。

　　所有患者中，RET突变状态51%为阳性，14%为阴性，35%未知。25%的患者曾接受过两次或两次以上的系统治疗，21%的患者曾接受过TKI治疗。

　　试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，接受卡博替尼治疗的患者PFS有显著延长[HR 0.28(95%CI:0.19,0.40);p<0.0001]，两组中位PFS分别为11.2个月和4.0个月。两组的部分反应率为27%VS 0%。卡博替尼组的客观反应持续中位时间为14.7个月(95%CI:11.1,19.3)。两组中位总生存期（OS）无统计学差异，为26.6个月VS 21.1个月[HR=0.85(95%CI:0.64,1.12)，p=0.2409]。

　　卡博替尼组最常见的不良反应包括：腹泻（63%）、口腔炎症（51%）、PPES即手足综合征（50%）、体重减轻（48%）、食欲减退（46%）、恶心（43%）、疲乏（41%）、口腔疼痛（36%）、头发颜色改变（34%）、味觉障碍（34%）、高血压（33%）、便秘（27%）、腹痛（27%）、呕吐（24%）、虚弱（21%）、发音困难（20%）、皮疹（19%）、皮肤干燥（19%）、头痛（18%）、脱发（16%）、头晕（14%）、关节痛（14%）、吞咽困难（13%）、肌肉痉挛（12%）、红斑（11%）、消化不良（11%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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