塞普替尼在各种非肺和非甲状腺RET融合阳性晚期实体瘤中表现出有希望的活性，包括难治性胃肠道恶性肿瘤，”休斯顿MD安德森癌症中心的主持人Vivek Subbiah医学博士在一份新闻稿中表示，“虽然RET融合很少见，但这无疑为这些患者带来了临床益处和时间的礼物。”
塞普替尼（以前称为LOXO-292）抑制一种称为RET的酪氨酸激酶。这种酶在细胞增殖中发挥作用，RET基因的突变或融合可以推动癌症的发展。RET改变总体上是罕见的，在所有癌症中发生率不到1%，但在某些癌症类型中更为常见。
美国FDA于2020年5月批准了塞普替尼用于治疗RET改变的晚期NSCLC和甲状腺癌。这些新发现可能使该药物有资格作为泛癌或部位不确定部位的治疗的扩大适应症，该疗法可治疗具有特定基因改变的癌症，无论其发生在身体的何处。
塞普替尼(selpercatinib，塞普替尼)结果来自I/II期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)，该试验在16个国家招募了患有晚期NSCLC、甲状腺癌和各种其他伴有RET融合的实体瘤的患者。先前接受治疗的患者和首次开始全身治疗的患者均符合条件。所有参与者均接受塞普替尼治疗，每日两次，每次一片。没有安慰剂组。
Subbiah介绍了32名患有12种晚期癌症的研究参与者的结果。近三分之二的人患有胃肠癌，其中九人患有胰腺癌，九人患有结肠癌。数量较少的其他癌症类型包括乳腺癌、小肠癌、卵巢癌和涎腺癌、肉瘤、黄色肉芽肿和原发部位未知的转移性癌症。除三人外，所有人都曾接受过全身治疗。
该组的总有效率(即肿瘤完全或部分缩小)为47%。在患有九种不同癌症类型的人群中观察到了确认的应答。在约一年的随访后，15名应答者中有11名持续应答。
塞普替尼总体上是安全的，耐受性良好。最常见的不良事件是ALT和AST肝酶升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该组中没有人因治疗相关不良事件而停止治疗。
研究人员先前报告称，塞普替尼使105名接受过治疗的NSCLC患者的总有效率为64%，而39名新接受治疗的患者的总有效率升至85%；在11个具有脑转移的肺癌患者中，10个经历了脑中的癌萎缩。RET突变的甲状腺髓样癌既往治疗和未接受治疗人群的总有效率分别为69%和73%，RET融合阳性甲状腺癌的总有效率分别为79%和100%。
塞普替尼等新型靶向治疗的出现强调了肿瘤基因组检测的必要性，以确定哪些患者存在基因突变、融合或其他改变，从而使其有资格接受这些新的治疗。
Subbiah在礼来公司的另一份新闻稿中说：“虽然不常见，但RET融合发生在肺癌和甲状腺癌以外的实体肿瘤的“长尾”中，这些患者还没有一个经过批准的靶向治疗选择来解决其癌症的潜在基因组驱动因素。”这些结果证明了selpercatinib对这一患者群体的潜力，并重申了基础广泛的基因组分析对于确定可行的致癌驱动因素（包括RET融合）的重要性。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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