阿伐曲泊帕用于实体瘤癌症患者治疗化疗诱导的血小板减少症（CIT）3期临床研究的顶线结果。虽然与安慰剂相比，尽管增加了血小板计数，但这项研究没有达到避免血小板输注、化疗剂量减少15%或更多、化疗剂量延迟4天或更久的复合主要终点。
该研究在全球71个临床地点开展，共入组了122例在上一个化疗周期后出现3/4级血小板减少症的患者。复合主要终点是增加血小板计数的疗效，从而防止CIT患者需要血小板输注、化疗剂量减少或延迟。次要终点是安全性。
结果显示，阿伐曲泊帕治疗组和安慰剂组分别有69.5%、72.5%的患者被认为是主要终点的应答者（p=0.72）。没有显示出明显的统计上的区别。
Doptelet的活性药物成分阿伐曲泊帕是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。
在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗血小板减少症。2019年6月，FDA批准扩大Doptelet的适用范围，用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，治疗血小板减少症。在欧盟，Doptelet于2019年6月获得批准，用于计划接受侵入性手术的CLD成人患者，治疗严重的血小板减少症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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