罗普司亭（romiplostim）是全球首个上市的新一代拟肽类、长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），其疗效和安全性已在不同原因所致血小板减少的治疗中得到证实，并已在多个国家或地区获批用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）、急性放射综合征（ARS）及免疫抑制治疗（IST）反应不佳的再生障碍性贫血（AA）。

　　罗普司亭是一种可结晶片段（Fc）-多肽融合蛋白，可与内源性血小板生成素（TPO）竞争性结合TPO受体，激活下游信号通路，最终增加外周血液循环中的功能性血小板。此外，罗普司亭可降低抗血小板抗体水平，并通过改善调节性T细胞功能、降低炎性细胞因子水平而发挥免疫调节作用。

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）的病因不明确且具有高度异质性，目前的治疗策略面临着平衡疗效与患者生活质量的挑战。罗普司亭作为促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的代表药物之一，可以通过促进巨核细胞成熟分化，迅速提高患者血小板计数、降低出血风险。近年来，罗普司亭实现长期无治疗缓解（TFR）的潜力逐渐被发现，或许可以在分子和细胞层面上发挥免疫调节功能，进而影响ITP的疾病进程。

　　罗普司亭在ITP中的临床研究

　　在成年慢性ITP患者中，罗普司亭相比安慰剂可显著增加和维持Plt，相比标准治疗具有更高的血小板反应率和更低的治疗失败率。罗普司亭N01的血小板反应结果同样优于安慰剂。在一项使用罗普司亭156周的临床试验中，87%的患者至少获得一次血小板反应，且患者在平均67%的治疗时间中维持血小板反应；随后5年的更新分析中，95%的患者至少获得一次血小板反应，且在中位92%的访视时间中维持血小板反应，安全性和耐受性良好。

　　成年新诊断或持续性ITP患者应用罗普司亭也可获益，超过90%的患者获得血小板反应，部分患者在停用后达到无治疗缓解。汇总分析显示，在既往一线治疗失败的ITP患者中，ITP持续时间≤1年和>1年组中达到无治疗缓解的患者比例分别为16%和6%；罗普司亭组中血小板反应维持时间≥75%研究时间的患者比例远高于安慰剂/标准治疗组。

　　儿童ITP患者接受罗普司亭治疗亦可长期维持血小板反应，其中部分患儿可达到无治疗缓解，且健康相关生命质量提高。此外，汇总分析进一步表明，罗普司亭的耐受性良好，89%的患儿获得血小板反应，7%的患儿达到无治疗缓解。

　　研究表明，罗普司亭可以有效提升患者血小板计数，同时可以通过多种机制影响患者的免疫稳态，这种双重作用机制意味着罗普司亭或可以改善患者的长期预后并减少对于持续治疗的依赖。

　　罗普司亭作为全球首款长效TPO-RA，目前已获批用于既往治疗（皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除治疗）反应不佳的ITP成年和儿童患者、IST疗效不佳的AA患者以及作为ARS造血综合征的应急药物。此外，国内研发的罗普司亭N01在成年慢性ITP患者中显示出良好的疗效，不良反应可控，为成年人慢性ITP的治疗提供了新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 罗普司亭 https://www.kangbixing.com/drug/lmst/