厄达替尼（Erdafitinib）是一款口服、选择性FGFR激酶抑制剂。能够特异性地抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）信号通路。它通过抑制肿瘤细胞表面的酪氨酸激酶，特别是FGFR2和FGFR3，从而阻止肿瘤细胞的增殖和扩散。同时，厄达替尼还能够抑制肿瘤细胞的血管生成，进一步切断肿瘤的营养供应，使其无法继续生长和扩散。所属公司为美国强生公司（Johnson&Johnson）旗下的杨森制药公司（Janssen Pharmaceuticals）。

　　尿路上皮癌起源于膀胱的最内层。超过90%的膀胱癌都属于尿路上皮癌。在转移性尿路上皮癌患者中，多达五分之一（20%）的患者具有FGFR3基因突变。

　　FGFR是一组受体酪氨酸激酶，在多种生物过程中发挥着关键作用，包括组织修复、炎症反应和代谢。但FGFR可通过多种肿瘤类型的基因突变而被激活，这些突变可能导致癌细胞过度生长和存活。

　　具有FGFR3基因突变的晚期尿路上皮癌患者，通常预后较差。转移性尿路上皮癌患者的五年生存率仅为8%，急需新的有效治疗方法。厄达替尼（Erdafitinib）为这类患者提供了新的有效治疗选择。

　　2024年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准厄达替尼（Erdafitinib），用于携带易感FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。患者至少接受过一次系统治疗后疾病出现进展。

　　2024年8月23日，欧盟委员会批准厄达替尼（Erdafitinib）、单药治疗携带易感FGFR3基因突变的、不可切除或转移性尿路上皮癌成人患者。患者先前在转移性背景下，接受过至少一种包含PD-1或PD-L1抑制剂的治疗。

　　获批依据

　　该批准基于3期THOR研究（NCT03390504）队列1的数据支持。

　　THOR是一项3期、随机、开放、多中心研究，主要评估了厄达替尼（Erdafitinib）的疗效和安全性。

　　研究包括两个队列：

　　队列1比较了厄达替尼（Erdafitinib）与标准化疗（多西他赛或长春氟宁），在接受过至少一种包含PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者中的疗效。

　　队列2则比较了厄达替尼（Erdafitinib）与PD-1抑制剂帕博利珠单抗，在未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者中的疗效。

　　研究结果

　　临床试验中，与化疗相比，厄达替尼（Erdafitinib）显示出更加强劲的疗效：

　　1.显著延长了患者的生存期

　　2.有效帮助患者控制了疾病进展

　　3.大大降低了患者的死亡风险

　　4.使更多的患者肿瘤显著缩小或完全消失

　　5.整体安全性也更好

　　临床试验表明，厄达替尼在治疗携带FGFR3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中表现出显著疗效。与化疗相比，厄达替尼能够显著延长患者的总生存期和无进展生存期，并降低死亡风险。厄达替尼在临床试验中也显示出良好的安全性，总体耐受性良好。

　　厄达替尼的获批和临床应用，标志着FGFR抑制剂在肿瘤治疗领域的重要进展。FGFR作为一类关键的受体酪氨酸激酶，在多种肿瘤的发生和发展中发挥着重要作用。针对FGFR的靶向治疗有望成为未来肿瘤治疗的重要方向，为更多患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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