阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血小板生成素(TPO)受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成，具有增加血小板的作用，主要用于择期进行诊断性操作或手术的慢性肝病相关的血小板减少。

　　阿伐曲泊帕在国内获批适应证为：择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。慢性肝病患者不得通过服用本品来恢复正常的血小板计数。

　　FDA还批准了阿伐曲泊帕用于治疗对于既往治疗应答不充分的慢性免疫性血小板减少。

　　在两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（ADAPT-1研究和ADAPT-2研究）中，评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。

　　根据患者基线血小板计数将其分为低基线血小板计数队列（＜40 x10^9/L）或高基线血小板计数队列（≥40至＜50 x10^9/L），按2:1的比例随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组。低基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲波帕60mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天；高基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲波帕40mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天。

　　ADAPT-1研究中，共计招募患者231名，149名分配至阿伐曲泊帕组（90名60mg组，59名40mg组），82名分配至安慰剂组（48名组，34名组）；ADAPT-2研究中，共计招募患者204名，128名分配至阿伐曲波帕组（70名60mg组，58名40mg组），76名分配至安慰剂组（43名组，33名组）。

　　试验的主要研究终点是应答患者比例，定义为随机分组后至诊断性检查或手术后7天内不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的患者比例。次要研究终点是包括诊断性检查或手术当天血小板计数>50 x10^9/L的患者比例以及血小板计数从基线到手术日的变化。

　　试验结果显示，两项试验中，在接受60mg治疗组中，阿伐曲波帕60mg治疗组与安慰剂对比为66%VS 23%；69%VS 35%；在接受40mg治疗组中，接受阿伐曲波帕40mg治疗组与安慰剂对比为88%VS 38%；88%VS 33%。此外，两项研究均表明，在两个队列中，阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50x10^9/L）的患者比例均高于安慰剂组。

　　阿伐曲泊帕作为升血小板的新利器，为血小板减少的患者带来了新的希望。但在使用过程中，一定要严格遵循医生的建议，以确保治疗的安全有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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