阿伐曲泊帕是一种口服的第二代促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能够模拟血小板生成素（TPO）的效应，刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板的生成。它主要用于治疗择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症（CIT）的成年患者。此外，阿伐曲泊帕也被批准用于原发免疫性血小板减少症（ITP）的治疗。作为一种非肽类的小分子化合物，阿伐曲泊帕通过与TPO受体的跨膜结构域相互作用，模拟TPO的效应，启动信号级联反应，促进血小板的生成和释放。
今年6月25日，NMPA正式批准阿伐曲泊帕用于既往治疗反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）患者。
血小板减少症是一种常见的血液疾病，表现为血小板数量低于正常水平，导致出血风险增加。该病症可能由多种原因引起，包括免疫性血小板减少症（ITP）、化疗后等。针对血小板减少症的治疗，近年来出现了一些新的药物，其中阿伐曲波帕（Avatrombopag）作为一种创新的药物，已经在临床上显示出显著的治疗效果。
Avespa研究：阿伐曲泊帕在免疫性血小板减少症（ITP）中的疗性和安全性
研究方法
AVESPA研究是一项西班牙多中心回顾性研究。该研究招募了从2022年7月至2024年1月开始使用阿伐曲泊帕（AVA）治疗的慢性、持续性、新诊断的ITP患者。研究评估了血小板应答（R）（>50x109/L）和完全应答（CR）（>100x109/L）的发生率和时间，应答持续时间（DOR）和不良事件（AEs）等临床结局。
研究结果
共纳入268名患者，中位随访47个月。227名患者（85.3%）被诊断为原发性ITP。在开始AVA治疗时，分别有193名、46名和29名患者患有重度（血小板计数[PC]<50x109/L）、中度（50-<100x109/L）和轻度（>100x109/L）ITP。在转换为AVA之前，197名（73%）和106名（40%）患者分别使用了>2和>3种治疗方案。重度ITP患者中，分别有154/193（79.8%）和20/193（10.4%）达到CR（第14天）和R（第13天）。87%的中度ITP患者达到CR，而93%的轻度ITP患者达到CR。最后一次就诊时仍在使用AVA的129名重度ITP患者中，分别有87（67.4%）和26（20.1%）达到了CR和R。在104名因先前治疗失败而转用AVA的严重ITP患者中，结果相似。
此外，研究显示，患者ITP疾病阶段对治疗响应率没有显著影响，但随着先前治疗线数的增加，实现应答的患者比例逐渐下降。80.0%的重度ITP患者实现了激素减量或撤除。安全性方面，175/268(65%)的患者没有经历任何AE，40/268(15%)的患者在计数超过400x109/L后停止治疗。共发生九例血栓事件，均未导致死亡。其余的不良事件均为轻微且短暂的。在随访结束时，185/268(69%)的患者仍在接受AVA治疗。
美国真实世界研究Real-AVA 2.0中期分析结果：阿伐曲泊帕治疗原发性免疫性血小板减少症
研究方法
本研究为美国一项正在进行的多中心回顾性研究，收集了2019年7月至2024年6月期间开始使用阿伐曲泊帕的ITP患者数据。对AVA的治疗响应定义为在使用AVA期间任何时间达到PC≥30k、≥50k和≥100k/μL。
研究结果
共47名患者（排除治疗期间接受任何挽救治疗的患者）纳入分析。从诊断为ITP到起始AVA治疗(基线)的中位时间为3.2[0.8-10.3]年，其中12/47（26%）为持续性ITP，患者先前治疗线数平均为3.3，72%的患者使用过其他TPO-RA。中位随访23.3[14.5，39.8]个月后，达到PC≥30k、≥50k和≥100k/μL的患者比例分别为44/47(94%)、44/47(94%)和42/47(89%)，所需中位时间对应为8.5(7.0，15.0)天、9.0(7.0，16.0)天和19.5(12.0，32.0)天。AVA治疗后停用激素和免疫抑制剂的患者分别有12/13和2/3。此外，16/47(34%)的患者在中位9个月AVA暴露后，停止用药，停药的最常见原因是PC稳定/改善(5/16)。
阿伐曲泊帕（Avatrombopag）作为一种口服的thrombopoietin受体激动剂，已经成为治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的重要药物。其显著的疗效、相对较少的副作用以及良好的长期疗效，使其成为一种理想的治疗选择。虽然该药物在使用过程中需要注意肝功能和血栓风险的监测，但总的来说，阿伐曲波帕在提高血小板水平和改善患者生活质量方面展现了良好的临床价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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