艾美赛珠单抗（Emicizumab），商品名舒友立乐（HEMLIBRA），是一款重组人源化IgG4双特异性抗体，为血友病患者，尤其是A型血友病患者带来了新的治疗希望。它通过模拟并增强患者体内缺乏的凝血因子VIII（FⅧ）的功效，显著改善凝血功能，有效预防和治疗出血事件。

　　一、药物机制与靶点

　　艾美赛珠单抗的独特之处在于其双特异性设计，能够同时结合活化凝血因子IXa（FⅨa）和凝血因子X（FX），从而模拟FⅧa在凝血瀑布中的作用。FⅧ缺乏是A型血友病的主要原因，患者因FⅧ基因突变导致FⅧ先天缺陷，血液凝结能力受损，容易出现持续性或难以控制的出血。艾美赛珠单抗通过桥接FⅨa和FX，促进FX的活化，进而增加凝血酶的生成，使FⅧ功能障碍或完全缺乏的A型血友病患者的出血部位达到止血效果。

　　二、临床试验与疗效数据

　　艾美赛珠单抗在多项临床试验中展现了显著的疗效和安全性。在一项针对重度A型血友病患者的关键性III期研究（HAVEN 1）中，与先前接受标准预防治疗的患者相比，接受艾美赛珠单抗预防性治疗的患者年化出血率（ABR）显著降低。具体而言，艾美赛珠单抗组的ABR为2.9次/年，而标准预防治疗组为15.0次/年，降低了81%（p<0.0001）。此外，艾美赛珠单抗组的患者中，无出血事件的患者比例高达62%，而标准预防治疗组仅为4%（p<0.0001）。

　　在另一项针对存在FⅧ抑制物的A型血友病患者的III期研究（HAVEN 2）中，艾美赛珠单抗同样表现出色。与按需治疗相比，艾美赛珠单抗预防性治疗显著降低了患者的出血事件，特别是关节和肌肉出血。艾美赛珠单抗组的ABR为2.3次/年，而按需治疗组为24.7次/年，降低了91%（p<0.0001）。

　　三、适应症与用法用量

　　艾美赛珠单抗适用于成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。它特别适用于重度A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FⅧ<1%），包括存在和不存在FⅧ抑制物的患者。艾美赛珠单抗的推荐剂量包括一个初始的负荷剂量和随后的维持剂量，具体用量需根据患者的体重和病情由医生确定。通常，艾美赛珠单抗通过皮下注射给药，每周一次或每两周一次，提高了患者的治疗依从性和生活质量。

　　四、安全性与副作用管理

　　艾美赛珠单抗在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。尽管可能引起一些副作用，但大多数副作用是轻微和暂时的，包括注射部位的疼痛、皮疹、发热和头痛等。对于出现的不良反应，患者应及时报告给医生，并在医生的指导下进行对症治疗或调整治疗方案。值得注意的是，艾美赛珠单抗不会诱导或增强FⅧ直接抑制物的产生，这对于避免常规血友病治疗失败至关重要。

　　五、药物经济学与社会价值

　　尽管艾美赛珠单抗作为临床急需品种，价格昂贵，对于普通成年患者，年治疗费用可达百万元以上，并且需要终身服药，但其带来的临床效益和社会价值不容忽视。艾美赛珠单抗显著减少了患者的出血事件，降低了凝血因子浓缩剂的使用次数，提高了患者的生活质量，减少了医疗资源的消耗。此外，艾美赛珠单抗的皮下注射给药方式提高了患者的治疗依从性，减少了因频繁静脉注射带来的不便和痛苦。

　　综上所述，艾美赛珠单抗/舒友立乐作为一款革命性的血友病治疗药物，通过其独特的双特异性设计，显著改善了A型血友病患者的凝血功能，有效预防和治疗出血事件。其显著的临床疗效、良好的安全性和耐受性，以及提高患者生活质量的能力，使其成为血友病治疗领域的重要突破。随着艾美赛珠单抗在临床上的广泛应用和研究的深入，我们期待它能够惠及更多的血友病患者，为他们带来更加美好和健康的生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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