芦曲泊帕（Lusutrombopag，商品名Mulpleta）是一种新型、口服的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），用于治疗慢性肝病（CLD）和肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）。

　　一、作用机制

　　芦曲泊帕通过选择性激活血小板生成素（TPO）受体，促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。与传统的TPO-RA相比，芦曲泊帕具有独特的“末端C链”结构，这使其具有更高的口服生物利用度和更稳定的血药浓度。芦曲泊帕无需注射，使用方便，且不受食物状态影响，为患者提供了更为便捷的治疗选择。

　　二、临床试验数据与疗效

　　芦曲泊帕在多项临床试验中展现出显著的疗效。在针对慢性肝病伴血小板减少症患者的3期临床试验中，芦曲泊帕组的应答率显著高于安慰剂组。具体而言，芦曲泊帕任一时间满足应答者定义的应答率高达81.8%，在第8天时，芦曲泊帕组的应答率为43.2%，而安慰剂对照组的应答率仅为4.5%。此外，芦曲泊帕组的血小板中位数为61.5×109/L。这些数据表明，芦曲泊帕能有效改善慢性肝病患者的血小板计数。

　　在肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）方面，芦曲泊帕也表现出良好的疗效。一项针对接受化疗的实体瘤患者的研究显示，芦曲泊帕能够显著降低因血小板减少而需要输注血小板的患者比例，同时提高患者的血小板计数。

　　三、适应症与用法

　　芦曲泊帕适用于以下患者群体：

　　计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。

　　接受化疗或放疗的肿瘤患者，因治疗所致血小板减少症而需要预防或减少血小板输注。

　　芦曲泊帕的推荐用法为口服，每日一次，持续7天，从计划手术前8-14天开始给药。对于肿瘤患者，剂量和疗程可能根据具体情况进行调整。

　　四、副作用与安全性

　　芦曲泊帕的副作用相对较轻，主要包括头痛、腹部不适、恶心、乏力等，大多数症状属于轻度或中度，通常不需要特殊处理。极少数患者可能会出现严重的副作用，如过敏反应、呼吸困难、心律失常等。若出现这些症状，患者应立即就医。

　　在安全性方面，芦曲泊帕对肝肾功能影响小，无中和抗体风险，且血栓风险较低。然而，患者在使用期间仍应定期监测血小板计数和其他相关指标，以确保治疗的有效性和安全性。

　　五、真实世界研究数据

　　在真实世界研究中，芦曲泊帕也表现出良好的疗效和安全性。例如，一项针对严重血小板减少性肝硬化患者的欧洲真实世界研究显示，84%的患者在使用芦曲泊帕后避免了血小板输注。此外，芦曲泊帕在多次重复治疗中也表现出稳定的疗效和安全性。

　　在中国市场，芦曲泊帕于2023年6月29日获得国家药监局批准上市，适应症为适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。这一批准基于在中国开展的III期临床研究数据，该数据与既往海外开展的III期研究结果一致，证明了芦曲泊帕在中国患者中的疗效和安全性。

　　综上所述，芦曲泊帕作为一种新型、口服的血小板生成素受体激动剂，在治疗慢性肝病伴血小板减少症和肿瘤治疗所致血小板减少症方面展现出显著的疗效和安全性。其独特的“末端C链”结构使其具有更高的口服生物利用度和更稳定的血药浓度，为患者提供了更为便捷的治疗选择。然而，患者在使用期间仍需注意可能的副作用和安全性问题，并在医生的指导下进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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