阿扎胞苷（Azacitidine，商品名ONUREG）是一种抗代谢、去甲基化的化疗药物，广泛用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒-单核细胞白血病（CMML）以及急性髓系白血病（AML）。

　　一、作用机制

　　阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类似物，通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤效果。DNA的去甲基化可修复基因的正常功能，这对于细胞的分化和增殖起关键作用。此外，阿扎胞苷还能干扰DNA的复制过程，抑制癌细胞增殖，并通过诱导细胞凋亡的方式杀死癌细胞，特别是那些对正常生长调控机制不产生应答的癌细胞。

　　二、临床试验数据与疗效

　　阿扎胞苷在多项临床试验中表现出显著的疗效。例如，在QUAZAR AML-001研究中，针对首次完全缓解（CR）或完全缓解伴血液学计数未完全恢复（CRi）的AML患者，口服阿扎胞苷（300mg，每天一次，在每个28天周期的第1天至第14天）与安慰剂进行对比。结果显示，阿扎胞苷组的中位总生存期（OS）为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月，风险比（HR）为0.69（P=0.0009），显示阿扎胞苷能显著延长AML患者的生存期。此外，阿扎胞苷组的中位无复发生存期（RFS）也显著长于安慰剂组。

　　三、适应症与用法

　　阿扎胞苷适用于治疗以下成年患者：

　　1.国际预后评分系统（IPSS）中的中危-2及高危骨髓增生异常综合征（MDS）。

　　2.慢性粒-单核细胞白血病（CMML）。

　　3.按照世界卫生组织（WHO）分类的急性髓系白血病（AML），骨髓原始细胞为20-30%伴多系发育异常。

　　对于MDS患者，首个治疗周期的推进起始剂量为75mg/㎡，每天经皮下给药，共7天。每4周为一治疗周期，若2个治疗周期后未见有益的效应，也未发生除恶心呕吐之外的毒性，可增加剂量至100mg/㎡。建议患者至少接受6个周期的治疗，但对于完全或部分缓解的患者可能需要增加治疗周期。

　　对于AML患者，在强化诱导化疗后获得首次完全缓解（CR）或完全缓解伴血液学计数未完全恢复（CRi）但不能完成强化治疗的情况下，可口服阿扎胞苷300mg，每天一次，在每个28天周期的第1天至第14天。

　　四、副作用与安全性

　　阿扎胞苷的副作用主要包括血液学毒性反应和非血液学毒性反应。血液学毒性反应可能导致贫血、白细胞减少、血小板减少等。非血液学毒性反应可能引起恶心、呕吐、腹泻、头痛、皮疹等。此外，还可能发生过敏反应、肝脏毒性、心血管毒性等。

　　在使用阿扎胞苷期间，患者应定期进行血常规检查，以监测血液指标的变化。当发现血液指标异常时，医生可能会调整用药或采取其他支持性治疗措施。对于出现严重不良反应的患者，应及时调整剂量或停药，并给予相应的支持治疗。

　　五、真实世界研究数据

　　在真实世界研究中，阿扎胞苷也表现出良好的疗效和安全性。例如，一项针对约5000名使用阿扎胞苷的MDS患者的调查显示，给药12周后，患者的平均体重有所增加，生活质量评分也有所提高。这些数据进一步证实了阿扎胞苷在临床实践中的有效性和安全性。

　　综上所述，阿扎胞苷作为一种抗代谢、去甲基化的化疗药物，在治疗骨髓增生异常综合征、慢性粒-单核细胞白血病以及急性髓系白血病等方面具有显著的疗效和安全性。然而，患者在使用过程中仍需注意可能的副作用和安全性问题，并在医生的指导下进行治疗。随着对阿扎胞苷研究的不断深入和临床实践的积累，相信它将为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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