ALBRIOZA，也被称为AMX0035或PB-TURSO，是一种创新的口服固定剂量复方制剂，由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）组成。这种药物组合针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）这一神经退行性疾病的治疗，为患者提供了新的希望。

　　一、药物作用机制

　　Albrioza的设计原理是通过减少神经元死亡和功能障碍，从而减缓ALS的进展。苯丁酸钠（PB）作为一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。而牛磺酸二醇（TURSO）则是一种Bax抑制剂，通过凋亡减少细胞死亡。两者在固定剂量配方中联合使用，靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路。

　　二、临床试验数据

　　Albrioza在临床试验中表现出显著的疗效。一项名为CENTAUR的二期临床试验在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心进行，评估了137名ALS成人患者。该试验包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。

　　在6个月随机期结束时，与安慰剂组相比，Albrioza治疗组患者的ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分平均高出2.2分（29.06分vs 26.73分），表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年的随访生存分析，数据显示，与安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受ALBRIOZA的患者，死亡风险降低了44%。在开放标签长期随访期，Albrioza组的中位生存期为25.0个月，而安慰剂组为18.5个月，差异为6.5个月。

　　三、适应症与用法

　　Albrioza适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化（ALS）。该药物的推荐初始剂量为前3周每日1包（3g苯丁酸钠和1g牛磺酸），3周后增加维持量至每日2次。使用时，将一包内容物倒入盛有8盎司室温水的杯中剧烈搅拌，制备后1小时内口服或经饲管给药。复溶混悬液可在室温下储存长达1小时，1小时后应丢弃任何未使用的Albrioza复溶混悬液。

　　四、安全性与副作用

　　Albrioza在临床试验中被证明是相对安全的。在CENTAUR试验中，Albrioza组和安慰剂组的不良事件和停药报告率相似。然而，胃肠道事件发生率在Albrioza组更高（≥2%）。此外，长期使用的安全性和副作用尚需进一步研究和观察。

　　值得注意的是，加拿大卫生部已附条件批准Albrioza用于治疗ALS，这是该药物在全球范围内的首个监管批准。同时，该药物也正在接受美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟欧洲药品管理局（EMA）的审查。目前，全球三期PHOENIX试验正在美国和欧洲进行患者入组，以进一步支持Amylyx的全球监管努力。

　　五、真实世界数据与前景展望

　　尽管Albrioza仍在临床试验阶段，但其在二期试验中的显著疗效已经引起了医学界的广泛关注。ALS是一种不可逆的致死性运动神经元病，目前尚无根治方法。而ALBRIOZA的出现为患者提供了新的治疗选择，有望减缓病情进展，提高生活质量。

　　然而，药物研发是一个复杂而漫长的过程，需要经历多个阶段的临床试验和监管审查。因此，患者在使用Albrioza时仍需谨慎，并在医生的指导下进行治疗。同时，我们也期待未来有更多的创新药物和治疗方法出现，为ALS患者带来更好的治疗前景。

　　综上所述，Albrioza作为一种创新的口服固定剂量复方制剂，在针对ALS的治疗中表现出显著的疗效和安全性。然而，其长期使用效果和安全性仍需进一步研究和观察。我们期待未来有更多的临床试验和真实世界数据来验证其疗效和安全性，为ALS患者提供更好的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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