遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性(hATTR),这个名字或许对大众而言稍显陌生,却是一种严重威胁患者健康与生活质量的疾病。幸运的是,随着医学科研的推进,Amvuttra的出现为hATTR患者带来了新的希望。
hATTR的发病根源在于转甲状腺素蛋白(TTR)基因突变,致使TTR蛋白错误折叠,进而聚集成淀粉样纤维,广泛沉积于心脏、神经等多个重要组织器官,引发一系列病症。Amvuttra作为小干扰RNA(siRNA)类药物,作用机制堪称精妙。它如同训练有素的“分子特种兵”,精准识别并紧密结合TTR mRNA。一旦结合,便会引导细胞内的酶将mRNA降解,如同截断了错误蛋白合成的“生产线”,从源头减少错误折叠TTR蛋白的产生,有效阻止淀粉样纤维的进一步形成与沉积,从而延缓疾病恶化进程。
Amvuttra主要用于治疗成人hATTR淀粉样变性引发的多发性神经病。患者常遭受肢体麻木、刺痛、感觉异常的折磨,病情发展还会导致运动功能障碍,严重影响日常生活。同时,对于hATTR淀粉样变性累及心脏,出现心肌肥厚、心功能下降等症状的患者,Amvuttra也展现出一定的治疗潜力,为延缓心脏病变带来希望。
Amvuttra采用皮下注射的给药方式。一般推荐起始剂量为每3周注射一次,每次284mg。不过,具体的用药剂量并非一成不变,医生会综合考量患者的年龄、身体对药物的耐受程度、疾病进展状况等因素,灵活调整剂量,以确保用药安全且有效。患者务必严格遵循医嘱,在专业医护人员指导下按时、按量注射,为药物发挥最佳疗效奠定基础。
使用Amvuttra期间,患者需要格外留意自身身体状况。由于药物可能对免疫系统产生一定影响,增加感染风险,患者应尽量避免前往人员密集场所,做好个人卫生防护。注射部位可能出现红肿、疼痛、瘙痒等局部反应,若症状持续不缓解甚至加重,需及时告知医生。此外,定期进行肝功能、血常规等相关检查至关重要,以便医生及时掌握药物对身体的影响,适时调整治疗方案。
Amvuttra的问世,为hATTR淀粉样变性患者开辟了新的治疗路径。但患者在使用过程中,务必谨遵医嘱,规范用药,才能最大程度受益于这一创新药物,重燃生活希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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