罗普司亭/罗米司亭（Nplate/Romiplostim），作为一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，为免疫性血小板减少症（ITP）患者带来了新的治疗希望。

　　罗普司亭是全球首个长效TPO受体激动剂（TPO-RA）。该药物通过模拟人体天然TPO的作用，结合并激活TPO受体，诱导其磷酸化，激活下游信号分子，从而刺激巨核细胞系集落生成细胞生长，促进血小板的生成和释放。

　　罗普司亭能够特异性地与TPO受体结合，激活下游信号通路，包括JAK2/STAT5、PI3K/Akt、ERK等，这些通路共同促进巨核细胞的增殖和成熟，进而增加血小板的生成。此外，罗普司亭还通过Fc结构域的结合，延长了药物的半衰期，实现了每周一次给药的便利。

　　罗普司亭的适应症

　　1.‌慢性免疫（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）‌：对于皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不充分的患者，罗普司亭能够提供有效的血小板计数提升，降低出血风险。

　　2.‌急性放射综合征造血综合征‌：适用于增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的成人和儿童患者（包括足月新生儿）的生存率。

　　3.‌再生不良性贫血‌：在日本，罗普司亭已被批准用于治疗难治性再生障碍性贫血。

　　罗普司亭的初始剂量通常为1μg/kg，每周一次皮下注射。剂量的调整基于患者的血小板计数反应，最大剂量不超过10μg/kg。在临床研究中，大多数对罗普司亭有反应的成年患者达到并维持血小板计数≥50×10^9/L的中位剂量为2-3μg/kg。

　　临床疗效

　　‌ITP患者的疗效研究‌：一项针对ITP患者的临床试验显示，罗普司亭治疗组的患者在首次给药后1周，血小板应答率即达77%，2周后高达91%。此外，罗普司亭治疗组的患者在2.5天即达到血小板计数峰值，满足ITP的治疗目标（>30×10^9/L）。

　　‌安全性与耐受性‌：罗普司亭的安全性良好，不增加血栓事件风险，且具有良好的肝脏安全性。常见的不良反应包括关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛等，但多为轻度至中度，且发生率较低。

　　罗普司亭/罗米司亭作为全球首个长效TPO-RA，为ITP患者提供了新的治疗选择。其显著的临床疗效、良好的安全性和耐受性，以及每周一次给药的便利性，均使得罗普司亭成为ITP患者的重要治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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