2017年8月30日美国FDA批准tisagenlecleucel(Kymriah)用于治疗复发和顽固性急性粒细胞性白血病。2017年10月18日,美国FDA批准了axicabtagene ciloleucel(Yescarta)用于治疗复发和顽固性高恶性细胞淋巴瘤,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、纵隔细胞淋巴瘤、高恶性淋巴瘤和转化型的弥漫性大B细胞淋巴瘤。
Yescarta的批准基于2017年12月28日在《新英格兰医学杂志》发布的的关键性2期临床试验ZUMA-1。共110名罹患复发或顽固性高恶性淋巴瘤的患者入组,已经接受了两种和(或)两种以上的化疗方案。其中,101名接受了治疗。实验结果表明,治疗后12个月患者的完全缓解率为54%,部分缓解率为28%,总缓解率为82%。在平均15.4个月的随访期间,40%的患者继续保持完全缓解。治疗后18个月,患者的总生存率为52%。
在ZUMA-1中,常见的3级和4级的副作用是:中性粒细胞低、贫血、血小板低、感染、细胞因子释放综合征(CRS)、神经系统。4名患者死亡:2名死于淋巴瘤进展,2名死亡时有神经系统并发症。因CRS和神经性副作用,47%的患者需要托珠单抗,27%的患者使用了地塞米松。
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