2018年11月26日,Loxo公司研发的Vitrakvi(Larotrectinib)获FDA批准,用于治疗患有神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合并无已知的获得性抗性突变的转移性或无法手术切除的实体瘤的成人和儿童患者。Larotrectinib是一种原肌球蛋白激酶(TRK)受体抑制剂,对TRKA、TRKB和TRKC这三种原肌球蛋白激酶具有选择性抑制作用,目前由Loxo公司和拜耳公司联合开发。
Larotrectinib的获批是基于多项临床试验结果,包括Ⅰ期成人试验,Ⅱ期NAVIGATE试验和Ⅰ/Ⅱ期儿科SCOUT试验的汇总结果。研究共纳入55名NTRK基因融合阳性患者,患者平均年龄为45岁(范围3个月~76岁),56%的患者≥40岁,三分之一的病人(35%)接受了≥3次系统性化疗,包含了共计17种癌症。研究结果显示,Larotrectinib在多种不同类型肿瘤患者中ORR达到了75%,包括组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、甲状腺、肺癌、黑色素瘤、结肠癌、胃肠道间质瘤、胆管癌、阑尾癌、乳腺癌和胰腺癌等患者。
2018年欧洲临床肿瘤学会年会(ESMO)上公布的结果显示,Larotrectinib在基因NTRK融合肿瘤患者中ORR高达81%,其中有17%的患者达到完全缓解,肿瘤消失。
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