目前，ITP的治疗目标已从提升血小板数目向提高ITP患者的生活质量转变。在去年ASH会议上公布的全球性ITP疾病负担调查（I WISH调查）结果显示，患者认为ITP严重影响其生活质量，影响最大的症状是精力水平降低（84％的患者报告）。我们中心的研究数据与国际上研究结果一致，疲劳是ITP患者最常见、最严重、最想解决的症状之一。我国ITP患者与临床医生的治疗目标总体相似，均包括减少出血、提升血小板和改善生活质量。
一项在中国开展研究艾曲泊帕有效性和安全性的多中心III期的临床研究，155名慢性ITP患者随机2:1接受艾曲泊帕或安慰剂。艾曲泊帕组中位PLT在治疗后第1-2周开始升高，在治疗第4周后达>50×109/L。艾曲泊帕治疗中国ITP患者实现持续疗效获益，长期耐受性良好。此外，艾曲泊帕具有花费低、安全、有效的特点，且用药过程中不会产生TPO抗体。另外，EXTEND事后研究结果显示，不论既往是否使用利妥昔单抗、应用艾曲泊帕治疗ITP均效果良好。
基于艾曲泊帕在ITP治疗中取得的良好疗效，特发性血小板减少性紫癜患者能够实现停药后长期缓解呢？多项研究一致证实了艾曲泊帕治疗后，30%左右的ITP患者可获得停药后长期缓解。因此，艾曲泊帕用于治疗ITP有望实现无治疗缓解。
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