目的
SARC024是多激酶抑制剂regorafenib（瑞戈非尼）在包括晚期骨肉瘤在内的特定肉瘤亚型中的II期临床试验。我们假设regorafenib可以提高肉瘤患者的无进展生存(PFS)，并报告骨肉瘤队列的结果。
患者和方法
该试验通过RECIST接受了患有可测量疾病的进行性转移性骨肉瘤的患者，这些患者至少接受过一次治疗。患者以1：1的比例随机分配给瑞格非尼组或安慰剂组。在疾病进展时允许交叉。PFS是该研究的主要终点，其有助于检测PFS中位数至少3个月的差异。
结果
2014年9月至2018年5月，来自12个中心的42名患者被纳入研究。中位年龄为37岁(范围18至76岁)。患者之前平均接受了2.3种治疗方案。10名接受安慰剂治疗的患者在病情恶化时改用活性药物。在经过数据安全监测委员会的审查后，研究注册被提前终止。regorafenib与安慰剂相比，PFS中值明显改善:3.6个月(95% CI, 2.0至7.6个月)与1.7个月(95% CI, 1.2至1.8个月)，分别(危险比，0.42;95% CI, 0.21 ~ 0.85;P = .017)。在交叉设计的背景下，总体生存率无统计学差异。最初随机分配给regorafenib的22名患者中有14名(64%)经历了3至4级的治疗事件，包括1例4级结肠穿孔。
结论
该研究达到了其主要终点，显示了regorafenib在进展性转移性骨肉瘤患者中的活性。没有观察到新的安全信号。Regorafenib应该被认为是复发性转移性骨肉瘤的治疗选择。
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