经常有患者咨询国外有没有什么治疗肝硬化的好药?今天,介绍的这款药物对原发性胆汁性肝硬化(PBC)和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)均有很好的疗效,它就是奥贝胆酸(obetix)。
原发性胆汁性肝硬化 (Primary Biliary Cirrhosis,PBC),又称为原发性胆汁性胆管炎,是一种慢性进展性自身免疫性肝病。由于长期肝内胆汁滞留积聚,从而损害肝细胞,导致肝硬化或肝瘢痕。
PBC用药周期长,甚至需要终生用药。该病90%发生于女性,多见于40岁以上的妇女。其诊断可以通过无创血检,体现为ALP(碱性磷酸酶)升高和AMA(抗线粒体抗体)升高,瘙痒和疲乏是标志性的症状。
随着肝硬化的发展,肝脏瘢痕组织的数量增加,肝功能衰竭,需要进行肝脏移植,这是女性进行肝脏移植的第二大因素。
PBC对人体的危害严重,其大致可分为四个阶段,前两个阶段并无明显症状,到第三阶段时患者出现乏力、皮肤瘙痒等临床症状。从症状出现起,平均生存时间为5-8年。有症状患者的门静脉高压相关并发症10年内发生率为10%-20%,高于无症状患者。当患者出现食管胃底静脉曲张后,3年的生存率仅为59%,第一次出血后3年生存率约46%。
奥贝胆酸(obetix)是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂。FXR是胆汁酸、炎性、纤维化和代谢途径的关键调节。奥贝胆酸(obetix)通过两种途径减少毒性胆汁酸的积聚:1、减少胆汁酸的产生。2、促进胆汁酸流出肝脏。
临床研究证实,奥贝胆酸(obetix)可以有效降低ALP。临床中,接近50%的患者对奥贝胆酸(obetix)(其中很大一部分是联合熊去氧胆酸)的治疗(治疗时间为1年)有反应,这种反应包括:ALP水平低于1.67倍上限值;ALP水平降低至少15%;胆红素恢复正常水平。
而此前20年,熊去氧胆酸(UDCA)是唯一获得美国FDA批准用于治疗PBC的药物。然而,超过40%患者却对UDCA没有充分应答,或对UDCA不耐受。奥贝胆酸(obetix)的临床优势在于可显著改善对UDCA治疗应答不佳或不耐受的PBC患者的生化指标,延缓疾病进展,提高生存率。
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