血小板是参与凝血的重要成分。当血小板数大幅度下降时，可发生严重的出血以至危及生命。

　　促血小板生成素(TPO)是重要的内源性血小板生成调节因子，它可以促进血小板释放，增加血小板数量。

　　艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物，美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中，除了增加血小板外，还具有其他多效性作用，比如，可以刺激HSPC增殖，恢复造血功能。

　　免疫性血小板减少性紫癜（ITP）

　　艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，它通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增值而发挥作用，适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少症。

　　本病分急性和慢性两型。急性血小板减少性紫癜以儿童多见。发病前1～3周或更长时间常有感染史，如上呼吸道感染、麻疹、风疹、水痘、腹泻等。起病常急骤，可发热。出血是突出的临床表现，通常表现为紫癜，鼻或牙龈出血，也可有消化道或泌尿道出血。少数病例在发病1～2周内可发生致命性的颅内出血。

　　慢性血小板减少性紫癜多见于成年人，一般起病缓慢，主要表现为长期反复出血，出血程度较轻。这类病变可能由药物引起。可诱发血小板减少性紫癜的药物有巴比土类、氯霉素、氯噻嗪、奎尼丁、金制剂、磺胺类、水杨酸类等。患者常在用药后数小时内出现症状，先有发热发冷、皮肤瘙痒及倦怠感，继而出现紫癜及黏膜出血，还可出现口腔溃疡。停用有关药物后，症状一般可在1周左右消失。但由奎尼丁引起者则症状可能延续至停药后10～14天。由金制剂引起的可能要在停药后数月，血中血小板计数才能恢复正常。如果患者不再接触此类药物，血小板数一般不再下降。如果再次接触有关药物，血小板数又会下降。

　　2016年4月，欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫（先天性）血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用，艾曲波帕口服混悬剂旨在用于不能吞咽片剂的幼儿。此前在2015年8月，美国 FDA 批准一种新型口服混悬剂，这使得艾曲波帕可以扩展用于 1 岁及以上年龄的，对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术没有充分响应的慢性血小板减少性紫癜儿科患者。

　　慢性丙型肝炎血小板减少（CHC）

　　2012年12月，美国FDA批准艾曲波帕可用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便因血小板计数低而预示情况不好的丙肝患者可以启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。两项随机双盲对照临床 3 期试验，包含 1,500 多名血小板计数低于 75,000 的丙肝患者。研究结果显示，66% 应用艾曲波帕片联合聚乙二醇干扰素α-2a（派罗欣）和利巴韦林治疗的患者有早期病毒学应答，与聚乙二醇干扰素α-2a（派罗欣），利巴韦林加安慰剂治疗患者 50% 的早期病毒学应答率相比具有统计学差异（P<0.0001）。此外，艾曲波帕片组 23% 的患者有持续病毒学反应，而安慰剂组仅 14% 患者有持续病毒学反应（P=0.0064）。FDA 据此作出批准决定。但是制造商葛兰素史克表示艾曲波帕片不应用于调整丙肝患者血小板计数正常化。它仅适用于因血小板计数低而无法应用干扰素治疗的慢性丙肝患者。此外，艾曲波帕片与直接抗病毒药物联合应用的安全性和有效应尚未得到确定。葛兰素史克表示在两项临床试验中常见的副作用包括贫血，发热，疲劳，以及少数患者有外周性水肿。艾曲波帕片（包装）上有黑框警告可能会导致肝中毒。FDA 提醒，艾曲波帕片联合干扰素和利巴韦林治疗丙肝患者可能会增加肝脏失代偿风险。

　　再生障碍性贫血（SAA）

　　2014年2 月 3 日，葛兰素史克宣布，FDA 授予艾曲波帕 (Eltrombopag) 突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是 FDA 最新的计划，旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月，FDA 批准其 艾曲波帕（eltrombopag）的补充新药申请，一日 1 次用于对免疫抑制疗法（IST）响应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症（cytopenia）的治疗。

　　SAA 是一种罕见疾病，患者的骨髓细胞不能制造足够的新生血细胞。对初始免疫疗法 (IST) 响应不充分的 SAA 患者来说，之前还未有获批可用的治疗药物。那些对初始 IST 响应不充分的患者中，大约 40% 的人将在确诊 5 年内死于感染或出血。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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