有相关的数据显示,在新诊断和复发/难治性(R/R)AML中,Venetoclax(威托克/维奈托克)与低甲基化药物(HMA)联合使用显示出令人鼓舞的活性。该联合方案即使在体弱的患者中也具有良好的耐受性,且治疗相关死亡率(TRM)低。另外,在各种高风险遗传学白血病中也观察到威托克/维奈托克。
研究共纳入32名接受威托克/HMA治疗的TP53m AML成人患者。16名(52%)患者为R/R AML,15名(48%)患者为新诊断的AML.大多数患者具有复杂的细胞遗传学(n=24,77%)。
TP53m的中位变异等位基因频率(VAF)是在56%(范围3%-95%),9名(29%)患者TP53突变≥2种。19名(61%)患者有额外的体细胞突变。大多数患者(90%)使用的HMA是地西他滨,5天用药方案的应用比10天用药方案更常见(52%对39%)。