维莫德吉（vismodegib）是一种日服的药片，通过抑制Hedgehog路径来发挥作用，这种路径在大多数基底细胞癌中活性很高。那么，维莫德吉对晚期基底细胞癌有多大的疗效呢？
维莫德吉在治疗基底细胞癌的过程中，主要是在细胞分子的水平上，针对已经明确的致癌位点进行治疗的治疗方式。这种方式可以设计相应的治疗药物维莫德吉，在此药进入体内后会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使基底肿瘤细胞特异性死亡。
在一则临床数据中，研究人员测试了靶向药维莫德吉在在不适合手术的局部晚期基底细胞癌 (laBCC) 患者身上及转移性基底细胞癌 (mBCC) 患者身上的疗效，并对这96名患者每天口服 150mg 维莫德吉的治疗结果进行了评价。
调查结果显示：转移性基底细胞癌患者的客观缓解率为 48.5%，中位缓解持续时间为 14.8 个月，无进展生存期中位值为 9.3 个月。不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者的客观缓解率为 60.3%，中位缓解持续时间为 26.2 个月，中位总生存期为 33.4 个月，无进展生存期中位值为12.9 个月。
在安全性分析中，58 名患者报道有级别 3-5 的不良事件，36 名患者报道有严重不良事件。在 30 个月试验结束时有 33 名患者死亡，其中，17 例患者因疾病恶化死亡，8 例患者因严重不良事件死亡，但研究者认为，所有死亡病例与研究药物无关。
从中不难看出，维莫德吉（vismodegib）疗效明显，用药也相对安全。
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