泊马度胺早在2013年就相继被美国 FDA 和欧洲EMA批准，用来治疗既往接受过至少 2 种治疗（来那度胺和硼替佐米）但在治疗中或最后一次治疗60天内疾病进展的复发难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。
一项 I 期临床研究分别以 1、3、4、5 mg/d 泊马度胺口服治疗 38 例复发 / 难治性多发性骨髓瘤（MM），持续 4 个周期（28 d×4），上述患者入组前接受过硼替佐米、雷利度胺等多种药物治疗，研究结果示，22 例患者因疾病进展或轻微缓解需联合地塞米松治疗，16 例患者获得轻微缓解或以上疗效，其部分缓解率、完全缓解率分别达到 21.1%、2.6%，中位持续缓解时间、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）分别达到 4.6 个月、4.6个月、18.3 个月。Lopez-Girona 等以 2 mg/d 泊马度胺联合 40 mg/ 周地塞米松口服治疗 34 例难治性MM 患者，疾病总缓解率 47.1%（16/34）。
此外，多个 I 期、II 期临床试验表明，泊马度胺治疗复发/ 难治性 MMO 的 RR 率均在 30% 以上。泊马度胺治疗复发 / 难治性 MM 与患者治疗史和难治水平均无明显关联，针对经过多种治疗仍可见疾病进展 MM患者，应用泊马度胺联合地塞米松进行临床治疗不失为一种可靠补救方案。
有研究联合泊马度胺与强松治疗 33 例 MM 合并AL 患者，结果显示 16 例患者获得血液学缓解，5 例患者器官功能改善，其 1 年 OS 达到 75.8%。
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