原发性骨髓纤维化（PMF）是一种复杂的疾病综合征，是ph阴性骨髓增殖性肿瘤中预后最差的疾病，2011年11月鲁可替尼经美国FDA批准用于骨髓纤维化的治疗，这也是全球首个获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
在一项来自安德森癌症中心（MDACC）和 Mayo Clinic-Rochester 纳入 153 例骨髓纤维化（MF）患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中，鲁可替尼的疗效得到肯定，支持了其在临床上的应用。
鲁可替尼的治疗时间为3个月，结果显示患者的客观指标得到改善，有44%的患者脾脏体积减少≥50%。Mayo Clinic-Rochester 分析表明，脾脏体积改善的比例为29%，贫血为21%，临床症状长期改善的比例为63% 。由MADCC发布的长期数据表明，97例脾肿大的患者在持续166周治疗后，脾脏体积减小超过50%的患者有61例。与鲁可替尼治疗相关的症状改善超过2年者约60%。
由此可见瑞士诺华鲁可替尼效果还是比较不错的，有效的控制了疾病的进展。2017年，诺华的鲁可替尼也顺利在我国获批，为国内患者的治疗带来了新的有效的方案。
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