普纳替尼是一种新型激酶抑制剂,结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现,普纳替尼可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现,当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时,可抑制所有BCR-ABL突变(是CML的使动和核心因素)的亚克隆生长。适用于慢性粒性白血病(CML)以及急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)的治疗。
在一项二期临床实验中,受到普纳替尼医治的慢性期CML病患者,主要细胞遗传学总反应率为56%(这其中无T315I和有T315I基因突变的患者反应率分别为是51%和70%),主要分子学总反应率34%(这其中无T315I和有T315I基因突变的患者反应率分别为是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和费城染色体阳性(Ph+)ALL患者中,主要血液学反应率分别为为55%、31%和41%。
研究数据得出,普纳替尼对于TKI耐药的不易治及复发性的病患者,有着良好的效果,尤其是对具有T315I基因突变的病患,更加是一种重要的治疗选择方案,普纳替尼进行抑制促进癌细胞发展的某一些蛋白,可战胜其他的EKI的耐药及T315I基因突变情况。
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