美国FDA已批准托法替尼/托法替布(Xeljanz/tofacitinib)用于≥2岁儿童和青少年治疗有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎（pcJIA）。此次批准包括Xeljanz的2种剂型，一种是片剂，另一种是口服溶液，根据体重给药。此次批准，是Xeljanz的第4个适应症，该药也成为美国第一个也是唯一一个获批用于治疗pcJIA的JAK抑制剂。Xeljanz口服溶液预计在2021年第一季度末上市。Xeljanz 5毫克片剂将立即上市。

　　此次新适应症批准，基于一项3期研究的结果，该研究包括2个治疗期：一个18周开放标签、导入期（包括225例患者），之后是一个26周双盲、安慰剂对照、随机、撤药期（包括173例患者），总的周期为44周。该研究评估了Xeljanz作为5mg片剂或作为1mg/mL口服溶液（体重＜40公斤的患者服用口服溶液）每日给药2次的疗效和安全性，以及患者的偏好性。

　　结果显示，该研究达到了主要终点：导入期结束时实现JIA ACR30缓解的患者中，在第44周，与安慰剂组（55%，n/N=47/85），Xeljanz组（31%，n/N=27/88）发生疾病耀斑（急性加重）的患者比例在统计学上显著降低（p=0.0007）。该研究中，疾病耀斑定义为：随机化后，JIA ACR核心集6个变量中至少3个恶化≥30%、剩余JIA核心缓解变量中没有一项改善≥30%。总体而言，pcJIA患者的药物不良反应类型与成人类风湿关节炎（RA）患者的药物不良反应类型一致。

　　Xeljanz的活性药物成分为tofacitinib（托法替尼），这是一种口服JAK抑制剂，可选择性抑制JAK激酶，阻断JAK/STAT通路，该信号通路是近年来发现的一条由细胞因子刺激的信号转导通路，参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。

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