急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia,AML)是一种常见的血液恶性肿瘤，占全部急性白血病的70％左右，国内十大高发恶性肿瘤之一，发病率有逐年增加的趋势，可发于任何年龄，起病急骤，进展讯速，自然存活期在6月-1年以内，是35岁以下发病率及死亡率最高的恶性肿瘤。男性多于女性。AML是一个具有高度异质性的疾病群，它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。特点是骨髓、淋巴结等造血系统中一种或多种血细胞成分发生恶性增殖，并浸润体内各脏器、组织，导致正常造血细胞受抑制，产生各种症状，AML临床表现以发热、出血、贫血、肝脾、淋巴结肿大、骨痛为特点。治疗原则是：改善患者一般状况，防治并发症，为抗白血病治疗创造条件；消灭白血病细胞群体和控制白血病细胞的大量增生，促进正常造血功能的恢复，解除因白血病细胞浸润而引起的各种临床表现。治疗方法包括支持治疗、化学治疗、特殊类型的治疗、髓外白血病的治疗、造血干细胞移植等其他治疗方法。其中化学治疗的原则是联合应用作用较强的药物诱导缓解，缓解后早期强化及维持治疗，治疗方案个体化。造血干细胞移植包括骨髓移植和外周血干细胞移植，则可以为急性白血病病人提供了长期无病生存或根治的机会。

　　随着基因组学技术及二代测序的发展，我们对分子遗传学突变的认识有了重大飞跃，基因分子学异质性使得原本的染色体核型危险分层更为细化，从而使针对突变基因的靶向治疗成为可能。

　　AML（急性粒细胞白血病）缺乏创新的靶向治疗，目前关于AML的分子靶向制剂最新及最有前景的研究主要集中在FLT-3、IDH1、IDH2，Fms样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 的激活突变被认为AML中最常见的分子异常。而索拉菲尼作为多靶点多激酶抑制剂不仅抑制与细胞生长密切相关的丝氨酸/苏氨酸激酶Raf-1，也抑制多种与血管生成密切相关的酪氨酸激酶，例如VEGFR2-3、PDGFR、C-KIT等，逐渐也成为白血病靶向治治疗的研究选择。

　　同时还提到了《索拉菲尼联合3＋7疗法治疗新诊断为AML的患者的有效性和耐受性》该试验表明，对于年龄≤60岁的AML患者，标准疗法联合索拉菲尼具有抗白血病的疗效，但同时毒性会增加。证实了激酶抑制剂可能是一种AML有效的联合疗法。接下来为了明确索拉菲尼未来在该类疾病治疗中的角色，仍需长期随访其总生存率及探究降低毒性的方法。

　　在NCCN.V2指南推荐中

　　适用人群：AML（≥60岁）治疗策略和诱导-强化治疗的非候选人（AML-6）。

　　联合治疗：低强度疗法（阿扎胞苷，地西他滨）+索拉菲尼布（FLT3-ITD阳性患者）2A级证据。

　　适用人群：AML复发/难治性疾病的治疗（AML-H），参加临床试验：次甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨）+索拉菲尼治疗AML。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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