骨髓纤维化（MF），是一个非常罕见的疾病。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

       STUDY1 (NCT00952289)是一项双盲、随机、安慰剂对照的研究，研究对象为309例对有效治疗耐药或不适合治疗的患者。所有患者接受鲁索替尼或安慰剂治疗。本次试验主要疗效终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例，次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积减少35%或更多的持续时间，以及根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0测量的总症状评分减少50%或更多的患者比例。STUDY2 (NCT00934544)是一项对219例患者的开放标签随机研究。本次试验主要疗效终点为经MRI或CT测量，48周时脾脏体积较基线减少35%或更多的患者比例，次要终点是从基线到第24周，MRI或CT测量的脾脏体积减少35%或更多的患者比例。试验结果表明，STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为42% VS<1%。STUDY2试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）在第48周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为29% VS 0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 鲁索替尼 https://www.kangbixing.com/bxyw/lstn/