2016年，美国临床肿瘤学会报道的一项2期试验表明，转移性肾细胞癌患者长期使用二线治疗药帕唑帕尼靶向作用于血管内皮生长因子，具有良好的有效性和耐受性。帕唑帕尼是治疗晚期肾细胞癌的标准一线治疗药。同时也获批用作既往接受细胞因子治疗患者的二线治疗药。
帕唑帕尼作为既往接受酪氨酸激酶抑制剂治疗的转移性肾细胞癌的二线治疗药的有效性和安全性尚不十分明确。该试验受试者为：接受酪氨酸激酶抑制剂一线治疗期间或3个月后病情进展或因不良反应停药的患者。受试者服用帕唑帕尼（800 mg/天）直至出现疾病进展或严重药毒性。主要终点为客观缓解率。次要终点包括无进展生存期和总生存期。
该研究共纳入27例患者，平均年龄为63.0岁（55-83岁），50%为男性。结果发现，客观缓解率为15.4%（95%置信区间 1.5-29.3%）。65.4%的患者病情稳定。中位无进展生存期为6.7个月（95%置信区间4.0-11.0）。中位随访时间为 19.1个月，中位总生存期为19.2个月（95%置信区间12.8-33.4）。3-4级不良事件发生率为19.2%。中性粒细胞减少症是最常见的3-4级不良事件，共2例（7.7%）。仅1名患者出现3级可逆性肝毒性。药毒性导致死亡数为0.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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