厄达替尼(Balversa/Erdafitinib)是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族,在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活,从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。厄达替尼曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定,该药物的新药申请也获得了优先审评资格。厄达替尼抑制FGFR磷酸化和信号转导,降低表达FGFR基因改变的细胞系的细胞活力,包括点突变、扩增和融合。厄达替尼在FGFR表达细胞系和来自肿瘤(包括膀胱癌)的移植瘤模型中显示出抗肿瘤活性。
FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德·帕兹德说:“我们正处于一个更加个性化的精准医学时代。厄达替尼代表了第一个针对FGFR遗传变异的转移性膀胱癌患者的治疗方案”。
目前,膀胱癌患者的治疗选择还比较有限,尤其对于FGFR突变的转移性尿路上皮癌患者,不仅预后差,而且可能会对免疫检查点抑制剂耐药,始终缺少有效的治疗方式。厄达替尼的获批意味着这类患者终于有了一种全新的治疗选择,相信会有更多的膀胱癌患者可以从中获益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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