地拉罗司/恩瑞格(DEFERASIROX)是一种三齿状铁鳌合剂,是由瑞士诺华制药公司研发的。地拉罗司与铁离子有高度的亲和力,血浆半衰期在12小时左右,血药的浓度相对来说较稳定,保证了去铁治疗的效果和可靠度。地拉罗司在血浆中持续存在,可使血浆非转铁蛋白结合铁持续减少,直接清除体内毒性形成的铁。
莫菲特癌症中心的研究人员和其他六个机构的同事最近测试了一种治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者的方法,这是一种与血液有关的恶性肿瘤,涉及血细胞的无效生成,使患者贫血,需要经常输血。由于身体没有自然手段来减少反复输血所积累的铁,患者的器官会变得铁质过剩,导致心脏衰竭、肝脏损伤、易受感染和其他并发症。骨髓衰竭和转化为急性白血病可能发生在MDS患者身上,必须进行骨髓移植。该疾病可由癌症的化疗和放射治疗引起。地拉罗司是临床试验中测试的药物,旨在减少伴随红细胞输血而升高的和危险的铁水平。有173名患者接受了这种研究药物。"研究报告的共同作者、莫菲特公司执行副总裁兼首席医生Alan F.List博士说:"大多数MDS患者需要输红细胞治疗贫血,但这使他们面临铁超载的风险。"依赖输血的MDS患者会出现器官并发症"。
MDS(曾被称为白血病前期)患者的两个最严重的并发症是感染和输注红细胞导致的铁超载。当美国广播公司的"早安美国"联合主播罗宾-罗伯茨(Robin Roberts)在6月宣布她患有MDS并将接受骨髓移植时,MDS成为美国人的焦点。在宣布这一消息时,罗伯茨已经摆脱乳腺癌五年了,并接受了化疗和放疗。发表在最近一期《临床肿瘤学杂志》上的临床试验结果显示,在完成12个月治疗的患者中,53%的患者的铁(血清铁蛋白)减少了23%,在接受治疗两年的患者中,血清铁减少了36.7%,而接受治疗三年的患者,血清铁蛋白减少了36.5%。该药物还减少了易耗血浆铁(LPI),LPI被称为非转铁蛋白结合铁的最有毒方面,它在身体的铁储存能力饱和后积累。List解释说,他的研究重点是MDS的生物学和潜在的治疗方法,"总的来说,这项研究证明了一组大量输血的低风险MDS患者的铁参数的改善。"需要进行一项随机试验,以更好地确定地拉罗司治疗对低风险MDS患者的临床影响。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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