恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA),用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发性或难治性急性髓性白血病。急性髓性白血病(AML)是成人常见的急性白血病,是髓系造血干细胞因获得性基因改变导致自我更新、增殖和分化障碍所造成骨髓造血前体细胞聚集的恶性克隆性疾病。美国国家癌症研究所统计AML发病率和死亡率呈逐年上升趋势,5年存活率仅为26.9%。
总计有239名恶性血液肿瘤患者，参加了代号为NCT01915498的I/Ⅱ期临床试验。该试验评价了恩西地平在IDH2突变的最大耐受剂量、药效学和药动学数据、用药安全性和有效性。其中人数最多的组别为复发难治型AML患者组。在剂量爬坡试验中，每天给药剂量范围为50~650 mg，在此范围内，未达到最大耐受剂量。通过剂量爬坡试验，将100 mg作为每日给药剂量，开展后续的药效、药动、疗效验证试验。
复发难治型AML患者的总应答率为40.3%，响应持续时间的中位值为5.8个月，中位总生存期为9.3个月。其中34名患者(19.3%)得到完全缓解,总生存期达到19.7个月。对于之前治疗失败的AML患者，恩西地平连续每日给药耐受良好，并且能够诱导相关血液反应。在临床试验中，发现恩西地平能够诱导原始粒细胞分化，可能因此增强其疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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