威罗非尼/威罗菲尼(VEMURAFENIB)是口服BRAF抑制剂，能够有效的选择性抑制BRAF V600突变，当前已批准威罗非尼用于BRAF V600E突变的转移性黑色素瘤治疗中。癌症与肿瘤基因图谱（TCGA数据库）显示，BRAF V600E突变同样存在于其它非黑色素瘤种中包括结肠癌、非小细胞肺癌、胆管癌、甲状腺癌、乳腺癌、卵巢癌、多发性骨髓瘤等，以往的研究也证实约50%的非黑色素瘤种中存在BRAF V600E基因突变，突变发生率约为5%，该基因突变与转移性结肠癌、非小细胞肺癌（NSCLC）的肿瘤恶性程度以及患者预后等密切相关。
研究者纳入了122例携带BRAF V600E基因突变的上述瘤种患者，所有患者入组时均无标准方案可选，给予威罗非尼治疗，结果显示，在19例多线治疗后无标准方案可用的NSCLC患者在接受威罗菲尼治疗后，42%患者疗效评估为部分缓解（PR），中位无疾病进展生存（PFS）期达到7.3个月，66%患者生存期超过12个月；而在26例难治性结肠癌患者中，给予威罗非尼联合西妥昔单抗治疗后，69%患者评估为稳定（SD），4%患者达到PR；在胆管癌患者中，12%患者达到PR，50%评估为稳定。
除了这些经多线治疗后处于难治性状态的常见恶性肿瘤外，研究者还发现在14例带有BRAF V600E突变的少见肿瘤如Erdheim-Chester病及郎格罕细胞组织细胞增生症中，经威罗非尼治疗5.9月后，客观缓解率（ORR）为43%，其中1例达到完全缓解（CR），5例为PR，8例SD，无患者疾病进展，该试验结果2015年发表于《新英格兰医学杂志》。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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