晚期或转移性的甲状腺髓样癌患者预后不良，而且目前尚无太多可供选择的治疗方法。安罗替尼作为一种新型的多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，已经在前期的甲状腺髓样癌动物模型研究和I期临床试验中表出现了良好的抗肿瘤活性。本研究为单臂多中心的II期临床试验，旨在于进一步验证安罗替尼在晚期或转移性甲状腺髓样癌中的抗肿瘤活性。
本研究共计入组58名患者，均为不可手术切除的局部晚期或转移性的甲状腺髓样癌患者。入组患者每日口服安罗替尼12毫克，连续服用2周后休息1周，直至出现疾病进展、患者死亡、不可接受的毒性反应或因任何原因导致的终止治疗。平均随访时间为9.8个月。在全分析集中，患者客观缓解率是56.90%。
疾病控制率为93.1%；24周、36周和48周无进展生存率分别为92.2%、87.8%和84.5%；12个月、24个月和36个月的生存率分别为89.7%、78.6%和76.4%。研究中，45例患者的血清降钙素浓度从基线水平下降了50%或更大幅度。治疗中最常见的不良反应是手足综合症、高甘油三酯血症、高胆固醇、疲乏和蛋白尿。安罗替尼在局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的治疗中展现出了持久的抗肿瘤活性，且其副作用具有可控性。
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