Kymriah是一种基因改良的自体T细胞免疫疗法。每一剂量的Kymriah是一种定制的治疗方法,采用病人自己的T细胞制成。通过采集病人的T细胞后将其送至生产中心,在那里T细胞被基因改良,细胞中包含了一种含有特定蛋白质(嵌合抗原受体或CAR)的新基因,它可以指导T细胞瞄准并杀死表面有特定抗原(CD19)的白血病细胞。一旦细胞被改良,它们就会被注入到病人体内去杀死癌细胞。
CAR-T的工艺总体上可以分为基因载体的制备、T细胞的制备和工艺的研究策略这几个方面。基因载体的制备、T细胞的制备最重要的无疑是实现cGMP级别的生产流程,另外产业化阶段大量的T细胞的制备、基因载体的纯化、CAR-T的活性的检测方面也面临着重大的考验。目前,诺华在较大的制药中心来制造细胞,然后将它们运送到患者所在的医疗机构当中。
诺华公司正在寻求将生产设施转移到更靠近诊所的地方,以便能够加快患者接受治疗的效率。“我们正在努力建立新的技术来打破CAR-T制备上原有的障碍,以便我们能够更有效、高效地将其交付给相应的患者。”Barrett补充,诺华也正在关注市面上现有的同种异体疗法,以确定它们是否是CAR-Ts的可行替代品。诺华正在等待相关的同种异体疗法能否产生与已经批准的CAR-Ts一致的治疗结果。目前需要解决的问题是,需要获得患者所需的、足量的治疗高响应率的细胞,诺华也正在整个欧洲范围内努力建立全面的诊所网络和健康系统覆盖,相信未来将能够提供给患者广泛的癌症细胞治疗组合。
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