2022年9月30日，FDA批准 福巴替尼(Lytgobi)用于治疗FGFR2基因融合或其他重排的既往过治疗的局部晚期或转移性肝内胆管癌的成人患者。美国食品和药物管理局（FDA）批准福巴替尼（futibatinib）片剂：该药是一种共价结合FGFR抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的不可切除性、局部晚期或转移性、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的肝内胆管（intrahepatic cholangiocarcinoma，iCCA）成人患者。

　　在关键FOENIX-CCA2临床试验中，福巴替尼治疗的客观缓解率（ORR）为42%，中位缓解持续时间（DoR）为9.7个月。基于ORR和DoR数据，福巴替尼通过加速审批程序获得批准。该适应症的持续批准将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

　　胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）是一种侵袭性胆管癌症，在美国每年约有8000人被诊断为胆管癌。CCA包括肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌（(eCCA）2种类型。大约20%的CCA患者为iCCA，在这20%的患者中，大约10-16%患者的癌细胞存在FGFR2基因重排（包括融合），从而促进肿瘤增殖。

　　福巴替尼是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。在此前，美国FDA已授予了福巴替尼突破性疗法认定（BTD）、孤儿药资格（ODD）、优先审查资格。

　　福巴替尼的疗效及安全性

　　该批准基于非盲、单臂2b期TAS-120-101试验(NCT02052778)的数据，该研究在103名患有先前治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管细胞癌且具有FGFR2基因重排，包括融合的成人中评估了福巴替尼。

　　用法用量

　　患者每天口服一次福巴替尼 20mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　结果显示总体应答率（ORR）为42%（主要终点；[95%CI，32-52]）；所有43名应答者都有部分应答。中位缓解持续时间（中位DOR，次要终点）为9.7个月（95%CI，7.6-17.1）；72%(n=31)的应答者的应答持续至少6个月，而14%(n=6)的应答持续至少12个月。中位应答时间为2.5个月（范围0.7-7.4个月）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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