福他替尼(Fostamatinib)属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂，能够阻断巨噬细胞吞噬血小板，对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。2018年4月，美国FDA首推福他替尼用于治疗对其他药物治疗无效的免疫性血小板减少症（ITP）。福他替尼能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者，接受福他替尼治疗24周后，18%患者可获得血小板持续稳定升高。推荐剂量最初为每天口服两次，每次100 mg。一个月后，如果血小板计数未增加至至少50×109/L，则将剂量增加至每次150 mg，每天两次。

　　批准基于两个相同的，双盲，安慰剂对照试验，FIT-1（NCT02076399）和FIT-2（NCT02076412），共纳入150例持续性或慢性ITP患者，他们之前的治疗，其中包括皮质类固醇，免疫球蛋白，脾切除术和/或血小板生成素受体激动剂效果不理想。患者按2：1随机分配至福他替尼（100 mg口服，每日两次）组或安慰剂组，持续24周。一个月后，剂量可以每天两次口服提升至150毫克。

　　基于稳定的血小板反应（在第14周至第24周之间的6次访问中至少4次不低于50×10 9/L）来评估功效。在FIT-1中，18％（n=9）接受福他替尼的患者与接受安慰剂的患者的0％（n=0）相比，显示出稳定的血小板反应（p=0.03）。在FIT-2中，分别在16％（n=8）和4％（n=1）的患者中观察到稳定的血小板反应（p=0.26）。在FIT-3（NCT 02077192）延伸研究中，在新接受福他替尼治疗的患者中观察到23％（n=10）的稳定反应。在FIT-1，FIT-2试验和FIT-3延伸研究中观察到持久的血小板反应。

　　至少有5％接受福他替尼治疗的患者最常见的不良反应是腹泻，高血压，恶心，头晕，丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶（ALT/AST）增加，呼吸道感染，皮疹，腹痛，疲劳，胸痛和中性粒细胞减少。在ITP双盲研究中，严重的药物不良反应为发热性中性粒细胞减少症，腹泻，肺炎和高血压危象，每种不良反应均有1%接受福他替尼治疗的患者发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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