福他替尼是一种口服的脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因，为成年慢性ITP患者提供了一个重要的新的治疗方案。
作用机理：福他替尼的主要代谢产物r406抑制Fc激活受体和B细胞受体的信号传导，减少抗体介质血小板的破坏。
在名为FIT的多中心、安慰剂对照的随机双盲临床3期试验中，150名慢性ITP患者以2：1的比例随机分为福他替尼治疗组和对照组。这些患者ITP平均患病时间超过8年，而且平均已经接受过3种不同其它疗法的治疗。在接受治疗之前，患者的平均基线血小板水平为1.61.6×104个/μL。他们分别服用福他替尼或者安慰剂100mg，2次/d，试验共进行了24周。
结果表明，18%接受福他替尼治疗患者的血小板水平在治疗14周以后能够稳定在55×104个以上，对照组达到这一标准的患者只有2%，两组比较差异显著（P=0.0003）.43%接受福他替尼治疗的患者在接受治疗后12周内血小板水平一度达到5×104个/μL以上，而对照组只有14%的患者达到这一标准，两组比较差异显著（P=0.0006）。因此，认为福他替尼能够显著提高ITP患者体内的血小板水平。
同时观察到福他替尼疗法最常见的副作用为腹泻、高血压、恶心、头晕和谷丙转氨酶指标上升，大多数副作用为轻度或者中度反应。这些副作用可能自动消失或者在接受药物治疗后可以得到控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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