依库珠单抗为一种补体C5抑制剂，可通过结合补体蛋白C5，阻断其裂解，从而阻断末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的生成，可显著减轻血管内溶血，减少红细胞输注，明显改善PNH患者贫血，延长生存。
2004年首次报道依库珠单抗（Eculizumab）用于PNH患者，能够迅速稳定补体，控制溶血，患者全部脱离输血，此后3期临床研究均显示出此药的强大疗效，溶血相关症状和并发症都得到满意控制，包括肾功能不全、肺动脉高压和血栓发生，最终延长患者生存。
此外，研究人员于2002~2010年使用依库珠单抗治疗79名PNH患者，治疗组显示出与年龄和性别匹配的普通人群相同存活率。还有研究表明，应用依库珠单抗的PNH患者5年后存活率超过90%。Hillmen Peter等人进行的研究显示，应用依库珠单抗治疗期间的血栓栓塞率与治疗前（7.37次事件/100患者-年VS 1.07次事件/100患者-年）相比降低了85%。甚至在已经接受抗血栓治疗的患者中也表现出了这种效应，治疗后的血栓栓塞率从10.61次事件/100患者-年降至0.62次事件/100患者-年，血栓栓塞发生率相对降低94%。
罕见病的诊疗一直是全球最关注的公共卫生问题之一，PNH的治疗一直是横亘在很多患者之前的一座大山。依库珠单抗可以有效提升PNH患者的存活率、预防血栓发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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