2022年5月25日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准依维替尼(Tibsovo,ServierPharmaceuticalsLLC)与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病(AML)，经FDA批准的测试检测到在75岁或以上的成年人中，或患有无法使用强化诱导化疗的合并症。

　　批准基于一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究（AG120-C-009，NCT03173248），该研究包括146名新诊断为IDH1突变的AML患者，这些患者至少符合以下标准之一：年龄75岁或以上，基线ECOG体能状态为2，严重心脏或肺部疾病，肝功能损害胆红素>正常上限的1.5倍，肌酐清除率<45mL/min，或其他合并症。患者以1:1的比例随机接受依维替尼，每天500mg(N=72)，或在第1-28天每天口服一次匹配的安慰剂(N=74)，并在第1天接受阿扎胞苷75mg/m2/天-7或每个28天周期的第1-5天和第8-9天，直到疾病进展、不可接受的毒性或造血干细胞移植。

　　疗效是根据无事件生存期(EFS)、总生存期(OS)以及完全缓解率和持续时间(CR)的改善来确定的。EFS定义为从随机化到治疗失败、缓解复发或任何原因死亡的时间，以先发生者为准。治疗失败被定义为在24周内未能达到CR。

　　EFS事件发生在65%的依维替尼加阿扎胞苷组和84%的安慰剂加阿扎胞苷组患者中（风险比[HR]0.35；95%置信区间[CI]0.17,0.72,p=0.0038）。依维替尼加阿扎胞苷组的中位OS为24.0个月（95%CI11.3,34.1），安慰剂加阿扎胞苷组的中位OS为7.9个月（95%CI4.1,11.3）（HR0.44；95%CI0.27,0.73；p=0.0010）。依维替尼加阿扎胞苷组的CR为47%（95%CI35%，59%），安慰剂加阿扎胞苷组的CR为15%（95%CI8%，25%）。在依维替尼加阿扎胞苷组（95%CI13.0，NE）和安慰剂加阿扎胞苷组的11.2个月（95%CI3.2，NE）中位CR持续时间不可估计（NE）。

　　依维替尼联合阿扎胞苷或作为单一疗法（任何研究中≥25%）最常见的不良反应是腹泻、疲劳、水肿、恶心、呕吐、食欲下降、白细胞增多、关节痛、呼吸困难、腹痛、粘膜炎、皮疹、心电图QT延长、分化综合征和肌痛。处方信息包含一个黑框警告，提醒医疗保健专业人员和患者注意可能危及生命或致命的分化综合征的风险。

　　推荐的依维替尼剂量为500mg，每天口服一次，有或无食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在每个28天周期的第1-7天（或第1-5天和第8-9天）每天一次皮下或静脉注射阿扎胞苷75mg/m2在第1天开始依维替尼给药。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，建议治疗至少6个月，以便有时间产生临床反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)是治疗胆管癌患者的新疗法？

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