Enasidenib(恩西地平)，商品名Idhifa，由Agios和Celgene联合开发，2017年8月1日，获得FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML,且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。

　　研究表明，恩西地平能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46）（95%CI:18%，30%），中位数的缓解持续时间为8.2个月（95%CI:4.3，19.4）。

　　对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月（范围0.5个月到7.5个月不等），出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月（范围0.6个月到11.2个月不等）。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA今日批准它上市，比预定日期早了将近1个月！

　　恩西地平最常见的不良反应：恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用恩西地平。恩西地平标签中带有黑框警告，提示其具有分化综合症的风险，如果不经治疗，会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。请正医生的指导下安全用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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