Rydapt(米哚妥林)是一种激酶抑制剂,通过阻断促进细胞生长的几种酶而发挥作用。急性髓系白血病是一种快速进展的癌症,其形成于骨髓,可导致血液中白细胞数量增多。美国食品和药物管理局已批准米哚妥林Rydapt(midostaurin)用于治疗新诊断的急性骨髓性白血病(AML)成年患者,这些患者有一个特定的基因突变,称为FLT3,并与化疗相结合。该药物被批准与配套的诊断仪LeukoStrat CDx FLT3突变检测仪一起使用,后者用于检测AML患者的FLT3突变。
米哚妥林用于急性髓系白血病的安全性及有效性在一项随机试验中得到研究,受试者为717名既往未治疗的急性髓系白血病患者。试验中,接受米哚妥林与化疗疗法联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比生存的更久,但明确的中值生存率不能可靠估计。
此外,试验中接受米哚妥林与化疗疗法联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比,其没有某些并发症的生存期期更长(平均8.2个月对3个月),这里的并发症包括起始治疗60天内不能达到完全缓解、白血病进展或死亡。
米哚妥林对急性髓细胞白血病患者的常见副作用包括白细胞水平低并伴有发热(发热性中性粒细胞减少症)、恶心、粘膜炎症(粘膜炎)、呕吐、头痛、皮肤上因出血而出现斑点(瘀斑)、肌肉骨骼疼痛、鼻出血(鼻衄)、设备相关感染、高血糖(高血糖症)和上呼吸道感染。对midostaurin或Rydapt中其他成分过敏的患者不应使用米哚妥林。怀孕或哺乳期的妇女不应服用米哚妥林,因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。出现肺部损伤(肺部毒性)迹象或症状的患者应停止使用米哚妥林。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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