AML是成年人中最为常见的急性白血病，患病者年龄跨度很大，在人群中的发病率随着年龄增长而不断上升。导致AML的“元凶”是携带基因变异后成为恶性的成髓芽细胞(myeloblasts)，它们的产生是由于多能性造血干细胞(hematopoietic stem cell)分化谱系的骨髓分支中两步之一受阻后的增殖失控

　　诺华在美国血液病学会(ASH)的年会上终于公布了米哚妥林三期临床初步结果。这个试验共有717名携带FLT3基因变异的AML病人参加，按照分层随机分派法进入两组：

　　(1)试验组的360名病人接受标准疗法外加在固定时间段每天口服两次50毫克的米哚妥林；

　　(2)对照组的357名病人只接受标准疗法。

　　每组病人又按照FLT3变异的基因型分为三层：ITD-Low，ITD-High，和TKD。

　　合理解读癌症临床试验结果离不开生物统计学的基础知识，尤其需要掌握生存分析(survival analysis)这套方法的关键思路。由于科普文章的篇幅限制，作者在此采取不用数学公式的几何直觉讲解法，有志于深入掌握这套方法的读者可以自学参考文献5。

　　米哚妥林和大多数癌症三期临床试验一样，以所有病人的总体生存(overall survival,OS)随时间的变化为主要药效终点。定量分析这种变化最重要的手段就是基于非参数乘积极限估计(nonparametric product limit estimator)的Kaplan-Meier生存曲线。

　　诺华报道的米哚妥林试验结果显示：全部717名病人OS分析的HR数值为0.77，单边测试概率值为0.007，无疑是总体不错的结果。另外试验组中三级或以上不良反应发生率和对照组相比并无统计显著性差异。我们可以猜想FDA考虑到AML领域二十多年来，标准疗法基本没有什么突破，因此一个全新的靶向疗法能取得这样的疗效就配得上“突破性”的标签。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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