胃肠道间质瘤是最常见胃肠道间质来源的肿瘤，其中75%~80%是由KIT基因突变导致的，第11号外显子突变最为常见，约占61%~67%，其次为第9号外显子突变，约占10%~12%。可手术切除的患者，手术仍然是首选治疗，5年生存率约为54%，但50%左右的患者会在手术之后的两年内复发。

　　卡博替尼是一款多靶点口服药物，其靶点包括KIT、VEGFR2、MET及AXL等，这些靶点和肿瘤生长、血管生成、侵袭、转移以及耐药有关。目前卡博替尼已经在部分国家批准用于甲状腺癌、肾癌和肝癌的患者。基于卡博替尼的作用靶点，该药有可能对胃肠道间质瘤同样有效。既往一项小样本研究显示，4例胃肠道间质瘤患者接受卡博替尼治疗后，其PFS分别为6个月、8个月、9个月和21个月。

　　基于上述临床及临床前研究发现，本研究旨在探索卡博替尼单药三线及三线后治疗伊马替尼和舒尼替尼耐药的胃肠道间质瘤患者。

　　这是一项多中心、开放标签，单臂II期临床研究，共50例患者接受治疗，数据截止时(2019年9月)，仍有4例(8%)患者继续接受卡博替尼治疗。患者中位年龄63岁，76%的患者PS评分0分，94%的患者既往接受过手术，中位治疗周期数为8周。该研究达到主要研究终点，50例患者12周的PFS率为60%，ORR和DCR分别为14%和82%。

　　中位PFS为5.5个月，中位OS为18.2个月。这项研究达到其主要研究终点，ORR为14%，DCR为82%。

　　最常见的1度及以上治疗相关不良反应包括腹泻(76%)，手足综合征(60%)，乏力(50%)，高血压(42%)，体重下降(40%)，口腔黏膜炎(30%)。22例患者出现严重不良反应。分别有32%和27%的患者因不良反应导致剂量降低及治疗终止，没有患者出现治疗相关不良反应导致的死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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