塞尔帕替尼是一种新型、ATP竞争性、高选择性小分子RET激酶抑制剂，具有显著的CNS穿透能力，药物相互作用的可能性较低。与先前靶向已知RET融合变异的药物相比，塞尔帕替尼的疗效和安全性有了改善。
胶质母细胞瘤（GBM）是一种侵袭性中枢神经系统（CNS）肿瘤，目前仍基本无法治愈。确诊GBM的患者预后较差，确诊后生存期为14至15个月。对于大多数初诊GBM的患者，手术（如果可行的话），随后放疗联合替莫唑胺是标准治疗方案。此外，在有特定基因变异，或有多个基因变异或代谢异常的患者中使用获批的靶向治疗方案仍是一个新的备受关注的领域。选择性RET抑制剂塞尔帕替尼或改变携带RET变异的恶性肿瘤患者的治疗局面。
一例携带RET扩增的复发性GBM患者，经塞尔帕替尼治疗临床获益显著。
该患者开始服用塞尔帕替尼后，临床表现和影像学检查结果迅速改善，我们倾向于确实发生了疾病进展。尽管塞尔帕替尼是一款高度特异性RET抑制剂，但考虑到RET信号通路可能与VEGF通路相互作用，也可能引发类似于贝伐珠单抗的反应。已知塞尔帕替尼会引起高血压和伤口愈合不良，进一步证实了这一点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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