曲美替尼是一种MEK1／2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白，因此曲美替尼针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。美国FDA批准其用于治疗BRAFV600E或V600K基因突变的不可切除或转移性黑色素瘤及与达拉非尼联合用于治疗BRAFV600E突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

　　1 型神经纤维瘤病 (NF1) 中的丛状神经纤维瘤 (PNF) 通常在儿童时期被诊断出来，并且在此期间可以迅速生长。在 10% 的患者中，PNF 累及眶周区域，并可能导致视力问题，包括青光眼、弱视(剥夺性、斜视或屈光性)视力丧失、视神经压迫或角膜病变。上睑下垂、眼球突出和面部毁容会导致社会问题和自尊心下降。完全手术切除涉及重大风险和残缺，并且减瘤后的再生并不少见。最近研究了 RAS/MAPK 通路抑制剂在 PNF 中的活性。研究人员对五名患有眼眶区域 NF1 和 PNF、视力受损和进行性肿瘤生长的幼儿给予口服 MEK 抑制剂曲美替尼;

　　平均年龄为 26.8 个月 (SD ± 12.8) 时开始治疗，并持续中位 28 个月(范围 16-51)。6 岁以上儿童的剂量为 0.025 毫克/公斤/天，< 6 岁儿童的剂量为 0.032 毫克/公斤/天。

　　体积 MRI 测量显示在治疗开始后 1 年减少 2.9-33%，其中两名患者分别在 44 个月和 36 个月时减少了 44% 和 49%。治疗期间未记录到视觉功能的变化。一名儿童在 2 周后报告眼眶疼痛减轻;另一个，在咬肌的参与下，咀嚼食物的能力增加了。毒性主要是对皮肤和指甲，1-2 级。

　　曲美替尼可以减少一些患有眼眶 PNF 的幼儿的肿瘤大小，并可能防止进行性毁容。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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