培米替尼是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，能够抑制FGFR1/2/3磷酸化，同时通过阻断FGFR发出的细胞增殖信号，抑制肿瘤的生长。培米替尼也是FDA批准用于治疗患有FGFR重排的复发性或难治性骨髓/淋巴样肿瘤(MLN)的成人患者，此次是培米替尼获批的第2项适应症，培米替尼另一个适应症还包括用于治疗经FDA批准检测且带有FGFR2融合或其他类型基因重组的复发或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌。

　　本研究是一项II期、开放、单臂、多中心、评价培米替尼在既往接受过至少一种系统性治疗失败、成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性的研究，为FIGHT-202研究（INCB 54828-202,NCT02924376）的国内桥接试验。

　　研究结果显示，在30例可评价疗效的受试者中，15例经IRC评估得到确认反应，ORR为50%。中位随访5.13个月时，12例患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:3.4，NR），至数据截止日期，无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100%(95%CI:88.4%，100%)。

　　安全性方面，两个阶段的34名受试者均纳入安全性分析。截至数据截止日期，每个受试者至少经历了1次治疗相关的不良事件(TRAE)，最常见的TRAE是高磷血症(73.5%)、口干(55.9%)和脱发(50.0%)，14.7%的TRAE为3级或更高。3名受试者出现了SAEs，分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管感染。没有因TRAE而停止治疗和死亡。

　　培米替尼最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背部疼痛和皮肤干燥。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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