出血性疾病是一类由于止血机制异常所致的疾病的统称,因先天性或获得性原因导致血管壁、血小板、凝血及纤维蛋白溶解等机制异常而引起的一组以自发性出血或轻度外伤后过度出血为特征的疾病。出血性疾病在血液病患者中相当常见,约占1/3。而原发免疫性血小板减少症(ITP)又占出血性疾病的1/3。ITP既往称特发性血小板减少性紫癜,是一种不明原因的获得性出血性疾病,以血小板减少、出血为主要特征,大多是由于免疫反应引起。所以ITP引起的出血性疾病不能不引起我们的重视。
与一线糖皮质激素治疗以减少血小板清除为主的机制不同,艾曲泊帕与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用,与内源TPO协同作用,创新性地增加血小板的生成,使ITP患者的血小板水平快速、显著升高至安全水平。RAISE研究结果显示,艾曲泊帕组患者接受治疗一周后,中位血小板计数翻倍,即从16×109/L升至36×109/L,起效迅速。
此外,艾曲泊帕不与患者体内内源性TPO竞争,与肽类TPO无交叉耐药,不会诱导TPO抗体的产生,可以实现稳定地升高血小板水平。RAISE研究证实艾曲泊帕治疗两周后,中位血小板计数升至50×109/L以上,并维持至4.5年;中位随访时间为2.37年的研究中,71%的患者持续应答超过25周,67%的患者持续应答超过52周。2018 ASH大会更新了艾曲泊帕的多项多项研究结果,其中ESTIT研究证实,经艾曲泊帕治疗后,ITP患者可获得停药后长期缓解;中国多中心Ⅲ期临床研究第2阶段结果也显示艾曲泊帕治疗中国ITP患者具有可持续的长期疗效,且长期应用耐受性良好,为ITP临床诊疗提供新思路。
多项临床研究证实,ITP患者接受艾曲泊帕治疗后,能够降低临床的出血风险,减少出血事件的发生,从而显著地减少ITP患者的挽救性治疗。作为目前在国内上市的口服类TPO受体激动剂,艾曲泊帕改变了患者需要定期注射升板药物的治疗模式,让治疗变得便利,有效解决因依从性不佳带来的治疗问题,提高患者生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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