依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。
研究人员评估了依库珠单抗对视神经脊髓炎的治疗作用。该项研究的目的是探索应用依库珠单抗--与补体蛋白C5特异性结合的IgG单克隆抗体--治疗视神经脊髓炎疾病谱疾病的疗效。
该研究共招募14例患者，均为女性。在使用依库珠单抗治疗12月后，12为患者症状未在复发，2例可疑发作。每年的平均发作次数从治疗前的3次（范围为2到4次）降到治疗期间发作0次（范围为0到1此）(p<0·0001)。
所有患者的预后评估都没有残疾程度的加重。扩展残疾状态量表的平均评分从治疗前的4.3分（范围为1.0-8.0）改善到治疗期间的3.5分（范围为0到8分）(p=0·0078)。Hauser评分显示，两例患者改善2分，3例患者改善1分，其他患者没有变化。视觉清晰度检查至少4例患者单眼改善1分，1例患者改善2分，其他患者没有变化。1例患者在首次使用依库珠单抗2月后出现脑膜炎双球菌败血症和无菌性脑膜炎，但在治疗后完全恢复。没发现其他药物相关的严重不良反应。停止使用依库珠单抗12个月内，五例患者发生8次疾病发作。
研究显示，依库珠单抗有良好的耐受性，可明显降低具有视神经脊髓炎疾病谱患者的反复发作，稳定或改善神经功能。依库珠单抗的良好疗效需要样本量更大的随机对照试验来验证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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